2022年，新冠mRNA疫苗助力輝瑞一騎絕塵重回全球第一。強(qiáng)生、諾華、賽諾菲、禮來等巨頭紛紛搶灘這一藍(lán)海。截至2022年底，全球在研的核酸藥物近900款，共計上市18款。可以說，具備治療“不可靶向”、“不可成藥”疾病潛力的核酸藥物有望迎來爆發(fā)期。

專注于全球前沿技術(shù)研發(fā)的上海美迪西生物醫(yī)藥股份有限公司（以下簡稱“美迪西”），依托19年在生物醫(yī)藥臨床前研發(fā)領(lǐng)域積累的技術(shù)優(yōu)勢和經(jīng)驗，搭建了【美迪西核酸藥物研發(fā)服務(wù)平臺】，已助力多款核酸藥物和疫苗研發(fā)。此外，美迪西關(guān)注核酸藥物領(lǐng)域發(fā)展，并積極打造行業(yè)溝通平臺，為行業(yè)技術(shù)布局和創(chuàng)新開拓探索著力點。

4月8日13:20-18:00，由美迪西協(xié)辦的第二屆核酸藥物和疫苗創(chuàng)新峰會之“未來可期-核酸藥物和疫苗研發(fā)及臨床研究”將在杭州召開。屆時，國際、國內(nèi)著名專家、企業(yè)家將圍繞核酸藥物/疫苗研發(fā)進(jìn)展、創(chuàng)新技術(shù)、遞送系統(tǒng)、工藝和質(zhì)量控制、臨床研究、注冊和申報等內(nèi)容進(jìn)行深入研討，探討核酸藥物和核酸疫苗領(lǐng)域研究趨勢，尋求核酸藥物領(lǐng)域熱點和難點問題解決方案，推動核酸藥物與疫苗的研發(fā)進(jìn)程。

美迪西誠邀您參會，共同助力核酸藥物和疫苗產(chǎn)業(yè)的未來發(fā)展。

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美迪西一站式賦能核酸藥物和疫苗研發(fā)及臨床研究專場

美迪西藥物研發(fā)平臺

核酸藥物合成&修飾：

美迪西核苷酸藥物化學(xué)合成平臺可以一站式提供單體合成、修飾；寡核苷酸合成；遞送系統(tǒng)合成以及寡核苷酸偶聯(lián)物的合成。已經(jīng)建成的siRNA庫，不僅有豐富的單體庫存，而且擁有龐大的單體合成砌塊庫，可以快速完成各類修飾單體的合成。美迪西擁有專業(yè)的小核酸藥物的研發(fā)團(tuán)隊可以提供高效快捷地研發(fā)服務(wù)；已有多個siRNA藥物FTE項目完成和進(jìn)行中。

核酸藥物CMC研究：

寡核苷酸藥物開發(fā)過程中藥學(xué)方面的挑戰(zhàn)主要是寡核苷酸大規(guī)模生產(chǎn)能力和分析與質(zhì)控能力要求高，大規(guī)模生產(chǎn)對單體原料，設(shè)備，合成工藝及純化方面都有很高要求。制劑方面的挑戰(zhàn)在于制備LNP（GalNac技術(shù)的小核酸除外）的難度高；分析方面挑戰(zhàn)在于寡核苷酸的有關(guān)物質(zhì)與活性成分本身的結(jié)構(gòu)相似性大，質(zhì)量研究與控制需要多原理不同手段的分析方法進(jìn)行，除了一般注射劑研究外還要進(jìn)行LNP的包封率測定等。美迪西在siRNA等寡核苷酸藥物方面的CMC服務(wù)項目已啟動。

核酸藥物藥效學(xué)評價：

寡核苷酸藥物開發(fā)過程中藥效學(xué)方面的挑戰(zhàn)包括：靶向不足導(dǎo)致靶部位的寡核苷酸藥物濃度低導(dǎo)致給藥劑量不斷增高；寡核苷酸藥物與非靶 RNA 結(jié)合引發(fā)的脫靶毒性等。

核酸藥物藥代動力學(xué)研究：

寡核苷酸藥物開發(fā)過程中藥代動力學(xué)PK方面的挑戰(zhàn)也是此類藥物較大的難題。未經(jīng)修飾的寡核苷酸類藥物成藥性不佳；PK特性差；穩(wěn)定性差；容易被核酸酶降解；分布特性差；和靶標(biāo)的結(jié)合力不佳；生物分析方法開發(fā)難度大等。

通過化學(xué)修飾和遞送系統(tǒng)可以解決這些問題。隨著技術(shù)突破，部分難題目前得到較好的解決辦法，其中化學(xué)修飾可以避免核酸類藥物被核酸酶降解并延長半衰期，高效安全的遞送系統(tǒng)可以使寡核苷酸類藥物精準(zhǔn)的靶向器官，比如肝臟，并提高細(xì)胞攝取效率，使寡核苷酸類藥物發(fā)揮較好的治療功能。寡核苷酸藥物從轉(zhuǎn)錄后水平進(jìn)行治療，能針對難以成藥的特殊蛋白靶點實現(xiàn)突破，有望攻克尚無藥物治療的疾病包括遺傳性疾病和其他難治性疾病。

美迪西藥代動力學(xué)團(tuán)隊具備完善的寡核苷酸生物分析平臺、肝臟活體穿刺、肌肉活檢和鞘內(nèi)注射平臺用于PK和PK/PD研究。

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