專題研討會由美迪西首席科學官彭雙清教授主持。彭教授指出，核酸藥物具有研發(fā)周期短、靶點篩選快、治療領域廣等優(yōu)勢，有望成為繼小分子藥物和抗體藥物之后的第三大類藥物，但是研發(fā)壁壘高。涵蓋藥物發(fā)現(xiàn)、藥學研究、臨床前研究的美迪西核酸藥物研發(fā)平臺也因此應運而生。此外，彭教授表示，此場研討會旨在進一步促進中國核酸藥物研究的發(fā)展，破局相關技術瓶頸。

隨后，美迪西化學部高級副總裁馬興泉博士從藥物發(fā)現(xiàn)的角度，做了《藥物化學在siRNA藥物發(fā)現(xiàn)中的應用》的專題報告。報告闡述了核酸藥物的基本結構，結合大量的實操案例，深入淺出地解讀了核酸藥物的化學修飾以及寡核苷酸藥物常用的化學修飾，并探討了寡核苷酸遞送策略等，對于核酸藥物的藥物發(fā)現(xiàn)具有指導性意義。

美迪西制劑部執(zhí)行主任王晉博士從藥學研究的角度，做了《mRNA藥物設計、工藝開發(fā)及質控簡介》的專題報告。王博士簡要介紹了mRNA技術的發(fā)展歷程，重點介紹了mRNA原液的制備的關鍵技術。此外，王博士還介紹了LNP-mRNA的制備和遞送機理，并從LNP的靶向遞送、吸入LNP-mRNA疫苗的開發(fā)等方面展望了mRNA藥物發(fā)展趨勢，對mRNA工藝制備具有指導意義。

艾博生物藥理學與毒理學高級副總裁賀全仁博士作為核酸藥物領域的專家，帶來了《mRNA遞送系統(tǒng)的安全性》的專題報告。賀博士首先提出了mRNA藥物的兩大挑戰(zhàn)，強調了遞送系統(tǒng)對mRNA藥物的重要性，概述了設計藥物遞送系統(tǒng)的考慮因素，并指出脂質納米顆粒（LNP）為主流遞送系統(tǒng)。此外，賀博士從血液相容性、免疫毒性、肝臟毒性、注射部位炎癥等方面，給出了納米顆粒遞送系統(tǒng)的毒性的研究策略，為進一步突破遞送系統(tǒng)技術瓶頸提供了思路。值得一提的是，艾博生物研發(fā)的mRNA疫苗已進入臨床III期。

美迪西藥代動力學及生物分析部副總裁萬宏博士從臨床前研究的角度，做了《RNA核酸類藥物的ADME特性和臨床前成藥性評價》專題報告，簡明扼要地介紹了小核酸藥物的吸收、分布、代謝和排泄的特點，以及人體PK參數(shù)的預測，闡明了藥效、藥代之間的相互關系。此外，萬博士結合已上市小核酸藥物，掃除了核酸藥物臨床前研究上的一些盲點。

美迪西臨床前毒理研究部副總裁曾憲成博士從非臨床安全性評價的角度，做了題為《對核酸藥物非臨床安全性評價策略的思考》的專題報告。曾博士強調對siRNA進行評價前必須先充分了解其結構和制劑特點，從藥效學、安全性評價兩個方面，結合已上市siRNA藥物的研究內容及其結果，和大量實踐案例，形象具體地闡述了核酸藥物非臨床研究的研究策略，為核酸藥物的臨床前研究提供了切實可行的解決方案。

艾康藥業(yè)創(chuàng)始人/CEO袁旭東博士致力于將siRNA藥物與吸入制劑聯(lián)用，為大家做了題為《siRNA藥物的發(fā)展及其遞送系統(tǒng)的挑戰(zhàn)》的專題報告，系統(tǒng)介紹了siRNA小核酸藥物研發(fā)歷程、Alnylam研發(fā)管線，深入剖析了開發(fā)新RNA干擾藥物面臨的機遇。并分享了對siRNA遞送系統(tǒng)、siRNA產品的見解，為進一步研究核酸藥物的遞送系統(tǒng)指明了方向。