大睿生物與康諾亞達(dá)成合作共同研發(fā)腎病siRNA藥物丨“美”天新藥事
醫(yī)線藥聞
1、5月17日，北京拓領(lǐng)博泰生物科技有限公司宣布，其開(kāi)發(fā)的治療類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎的1類新藥TollB-001片的IND申請(qǐng)獲得美國(guó)FDA正式批準(zhǔn)，將全面開(kāi)啟臨床試驗(yàn)。在中國(guó)，該藥的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已于今年4月獲得中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）受理。
2、5月17日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)宣布已批準(zhǔn)博銳生物的澤貝妥單抗注射液的上市。澤貝妥單抗是一款新型抗CD20單抗，此次該藥獲批適用于CD20陽(yáng)性彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤，非特指性（DLBCL，NOS）成人患者，應(yīng)與標(biāo)準(zhǔn)CHOP化療（環(huán)磷酰胺、阿霉素、長(zhǎng)春新堿、潑尼松）聯(lián)合治療。
3、5月17日，興齊眼藥遞交的硫酸阿托品滴眼液新藥上市申請(qǐng)擬納入優(yōu)先審評(píng)，擬用于延緩兒童近視進(jìn)展。公開(kāi)資料顯示，該產(chǎn)品是以硫酸阿托品為活性成分的眼用制劑（研發(fā)代號(hào)為SQ-729）。
4、5月16日，上海醫(yī)藥發(fā)布公告表示，其鹽酸纈更昔洛韋原料藥的上市申請(qǐng)獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)。公告顯示，鹽酸纈更昔洛韋主要用于治療獲得性免疫缺陷綜合征(AIDS)患者的巨細(xì)胞病毒(CMV)視網(wǎng)膜炎，及預(yù)防高危實(shí)體器官移植患者的CMV感染。該藥物由瑞士Hoffmann-La Roche Limited研發(fā)，最早于2001年在美國(guó)上市。
5、5月17日，德琪醫(yī)藥有限公司宣布，公司已向印度尼西亞食品藥品監(jiān)督管理局（BPOM）遞交了希維奧?（通用名：塞利尼索片，英文商品名：XPOVIO?）的新藥上市申請(qǐng)（NDA），用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）及彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（R/R DLBCL）。
投融藥事
1、5月16日，大睿生物（RONA Therapeutics）宣布與康諾亞達(dá)成合作，共同研發(fā)創(chuàng)新siRNA藥物以治療一種嚴(yán)重腎臟疾病——慢性腎炎。此次合作將建立在大睿生物針對(duì)肝臟和肝外組織的核酸藥物開(kāi)發(fā)平臺(tái)上，借助雙方的科學(xué)和技術(shù)專長(zhǎng)，優(yōu)勢(shì)互補(bǔ)，共同探索慢性腎炎領(lǐng)域的更多可能性。
2、近日，利用遺傳學(xué)和人工智能技術(shù)開(kāi)發(fā)創(chuàng)新免疫療法的生物科技公司藥物牧場(chǎng)宣布完成C輪首批融資，總額為2700萬(wàn)美元。此輪融資將用于繼續(xù)開(kāi)展DF-006的臨床試驗(yàn)，并將First-in-class新藥DF-003推進(jìn)到I期臨床。DF-006是一款口服ALPK1激動(dòng)劑，能有效激活肝臟先天免疫，從而產(chǎn)生強(qiáng)大的免疫功能應(yīng)答。
科技藥研
1、在一項(xiàng)新的研究中，來(lái)自美國(guó)圣猶大兒童研究醫(yī)院和布羅德研究所的研究人員表明作為一種精確的基因組編輯方法，先導(dǎo)編輯（prime editing）可以將SCD患者細(xì)胞中突變的血紅蛋白基因改回到它們的正常形式，在將這些經(jīng)過(guò)基因編輯的細(xì)胞移植到小鼠體內(nèi)后恢復(fù)它們的正常血液參數(shù)。相關(guān)研究結(jié)果于2023年4月17日在線發(fā)表在Nature Biomedical Engineering期刊上[1]。
Kelcee A. Everette et al. Ex vivo prime editing of patient haematopoietic stem cells rescues sickle-cell disease phenotypes after engraftment in mice. Nature Biomedical Engineering, 2023, doi:10.1038/s41551-023-01026-0.
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