醫(yī)線(xiàn)藥聞
1、亞盛醫(yī)藥宣布?xì)W盟委員會(huì)（EC）日前授予公司1類(lèi)新藥奧雷巴替尼（HQP1351）孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療慢性髓細(xì)胞白血?。–ML）。這是亞盛醫(yī)藥在歐盟獲得的首項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定。
2、CRISPR Therapeutics公司宣布美國(guó)FDA已授予CTX110再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定（RMAT）。CTX110是一款利用CRISPR基因編輯技術(shù)改造的同種異體
CAR-T細(xì)胞療法，用于治療CD19陽(yáng)性的B細(xì)胞惡性腫瘤患者。
3、bluebird bio公司宣布，美國(guó)FDA已授予基因療法betibeglogene autotemcel（beti-cel）的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）優(yōu)先審評(píng)資格，用于治療需要接受常規(guī)血紅細(xì)胞輸注的β地中海貧血患者。新聞稿指出，如果獲得批準(zhǔn)，這將是FDA批準(zhǔn)的首款造血干細(xì)胞體外基因療法。
4、Affimed公司宣布，其臍帶血源性自然殺傷細(xì)胞療法，預(yù)先與先天細(xì)胞接合器（innate cell engager, ICE）AFM13 結(jié)合，在治療接受過(guò)多線(xiàn)預(yù)治療的霍奇金和非霍奇金淋巴瘤患者的1期臨床試驗(yàn)中獲得積極結(jié)果。試驗(yàn)結(jié)果顯示，在接受推薦劑量治療的12名患者中，所有患者獲得客觀緩解，完全緩解率達(dá)到42%。
5、和澤醫(yī)藥HZ010注射液的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得NMPA受理，為國(guó)內(nèi)繼豪森藥業(yè)HS20094之后第2款GLP-1R/GIPR雙靶點(diǎn)激動(dòng)劑。臨床適應(yīng)癥為糖尿病、減重、
非酒精性脂肪性肝炎。
6、最新消息，由清華大學(xué)、深圳市第三人民醫(yī)院和騰盛博藥合作研發(fā)的新冠藥物BRII-196和BRII-198聯(lián)合用藥臨床Ⅲ期已揭盲，給藥組在治療28天后實(shí)現(xiàn)零死亡，對(duì)照組8例死亡，詳細(xì)結(jié)果會(huì)在近期對(duì)外公布。這也是目前我國(guó)進(jìn)展最快的抗體藥物，有望12月底前獲得批準(zhǔn)附條件上市。
投融藥事
1、11月23日，Neurocrine Biosciences (股票代碼：NBIX) 宣布與 Sosei Group Corporation 合作開(kāi)發(fā)和商業(yè)化新型毒蕈堿受體激動(dòng)劑用以治療癡呆癥、精神分裂癥和其他類(lèi)型神經(jīng)精神疾病的療法。
2、Vifor Pharma 宣布收購(gòu) Sanifit Therapeutics。Vifor 將以 2.05 億歐元（2.31 億美元）的預(yù)付款收購(gòu) Sanifit 的所有流通股，獲得 SNF472（一種靜脈注射治療慢性腎病的血管鈣化抑制劑）的全部權(quán)利，該藥物目前正處于透析患者鈣化性尿毒癥小動(dòng)脈病變的 III 期試驗(yàn)中。
3、葛蘭素史克（GSK）宣布，已就 Arrowhead Pharmaceuticals 的在研 RNAi 治療 ARO-HSD 達(dá)成一項(xiàng)可能價(jià)值超過(guò) 10 億美元的授權(quán)許可協(xié)議。該候選藥物針對(duì) HSD17B13，目前正處于非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 的早期開(kāi)發(fā)階段。
4、近日，安銳生物醫(yī)藥（廣州）有限公司宣布完成A輪融資，本輪融資將用于安銳生物多個(gè)小分子新藥項(xiàng)目的臨床前研究和中美
IND申報(bào)，繼續(xù)完善和加強(qiáng)系統(tǒng)性變構(gòu)抑制劑篩選以及合成致死靶點(diǎn)與小分子發(fā)現(xiàn)平臺(tái)的驗(yàn)證。
5、北京清輝聯(lián)諾生物科技有限責(zé)任公司宣布完成1億元人民幣的Pre-A輪融資。本輪資金將用于公司異體細(xì)胞藥物產(chǎn)品的臨床試驗(yàn)推進(jìn)、新靶點(diǎn)創(chuàng)新藥物的
臨床前研究，以及公司研發(fā)中心建設(shè)等。
6、Nykode Therapeutics（曾用名Vaccibody*）宣布與再生元簽訂了一項(xiàng)關(guān)于 癌癥和傳染病潛在新疫苗的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的許可和合作協(xié)議，該協(xié)議包括五個(gè)不同的項(xiàng)目，三個(gè)在癌癥領(lǐng)域，兩個(gè)在傳染病領(lǐng)域；其中每一項(xiàng)都可能包括幾個(gè)候選疫苗，所有候選疫苗都有資格獲得里程碑和特許權(quán)使用費(fèi)。
科技藥研
1、根據(jù)來(lái)自美國(guó)費(fèi)城兒童醫(yī)院的研究人員領(lǐng)導(dǎo)的一項(xiàng)新的臨床研究，一種治療甲型血友?。╤emophilia A，也稱(chēng)為VIII因子缺乏癥）的新型基因療法導(dǎo)致患上這種疾病的患者所缺乏的凝血因子在體內(nèi)持續(xù)表達(dá)，從而減少甚至完全消除了可能危及生命的出血事件。這項(xiàng)1/2期臨床試驗(yàn)是首次證實(shí)甲型血友病患者在接受基因治療后凝血因子VIII水平保持穩(wěn)定。相關(guān)研究結(jié)果發(fā)表在2021年11月18日的NEJM期刊上[1]。
[1].（Lindsey A. George et al. Multiyear Factor VIII Expression After AAV Gene Transfer for Hemophilia A. NEJM, 2021, doi:10.1056/NEJMoa2104205.）
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