目前，世界上公認(rèn)的罕見病7000余種，約占人類疾病總數(shù)的10%。由于罕見病種類繁多，加之每種疾病的病患人數(shù)少而分散，罕見病的治療一度停滯不前。目前，有明確診療標(biāo)準(zhǔn)的疾病不足1%，治療罕見病的特效藥也被形象地稱為“孤兒藥”。隨著醫(yī)療水平的提高，罕見病相關(guān)法律法規(guī)的健全，孤兒藥的開發(fā)逐漸走向正規(guī)。尤其是最近10多年，孤兒藥研發(fā)如火如荼，孤兒藥市場(chǎng)已經(jīng)成為全球藥物市場(chǎng)重要的組成部分。
最近，EvaluatePharma發(fā)布了名為《Orphan Drug Report 2017》的報(bào)告，報(bào)告闡述了當(dāng)下孤兒藥市場(chǎng)的現(xiàn)狀，并對(duì)2022年進(jìn)行了遠(yuǎn)景展望。小編擇其概要，與諸位共享。

罕見病相關(guān)概念

孤兒藥全球市場(chǎng)概況

由圖1我們可以看到，全球孤兒藥市場(chǎng)在快速擴(kuò)增。2008-2017年間，年平均增長(zhǎng)率為7.1%；而據(jù)最新預(yù)測(cè)，2017-2022年間，孤兒藥銷售額年平均增長(zhǎng)率將高達(dá)11.1%，這是同期處方藥銷售額平均增長(zhǎng)率(5.3%)的2倍多。孤兒藥2008年全球銷售額為600億美元，占全部處方藥銷售額的10.1%，據(jù)預(yù)測(cè)2022年這一數(shù)字將達(dá)到2090億美元，占全部處方藥銷售額的比例將提高至21.4%。

2016-2022：孤兒藥企業(yè)top10

據(jù)預(yù)測(cè)，2022年Celgene(新基生物制藥)將取代Novartis(諾華)成為孤兒藥銷售額排名第一的企業(yè)，Bristol-Myers Squibb(百時(shí)美施寶貴)將居于次席。這分別得益于Revlimid(來(lái)那度胺)和Opdivo(武納單抗)的拉動(dòng)作用。屆時(shí)雷利度胺將占據(jù)新基生物制藥80%的孤兒藥銷售額，而武納單抗將占據(jù)百時(shí)美施寶貴68%的孤兒藥銷售額。
據(jù)預(yù)測(cè)，2022年Top10孤兒藥企業(yè)中，7個(gè)為跨國(guó)醫(yī)藥集團(tuán)。前五家市場(chǎng)企業(yè)將占據(jù)孤兒藥市場(chǎng)份額的30.6%，孤兒藥行業(yè)集中度進(jìn)一步提高。
孤兒藥市場(chǎng)中，罕見腫瘤治療藥物占據(jù)很大比重，目前為53%，2022年預(yù)計(jì)為45%。對(duì)于非腫瘤治療領(lǐng)域，2016-2022年間，年平均增長(zhǎng)率預(yù)計(jì)為7.7%，2022年可達(dá)946億美元。Shire(夏爾)將會(huì)引領(lǐng)這一領(lǐng)域，其2022年銷售額預(yù)計(jì)為79億美元。

2016-2022：孤兒藥銷售額top10

據(jù)預(yù)測(cè)，Lenalidomide(來(lái)那度胺)將會(huì)在2022年成為銷售額最高的孤兒藥，屆時(shí)年銷售額會(huì)達(dá)到136億美元。由Celgene(新基生物制藥)開發(fā)的來(lái)那度胺于2005年獲批上市，用于治療骨髓增生異常綜合征(myelodysplastic syndrome)，隨后，非霍奇金淋巴瘤(Non-Hodgkin’s lymphoma)、多發(fā)性骨髓瘤(multiple myeloma)相繼獲批，目前來(lái)那度胺還有多個(gè)罕見適應(yīng)癥處于開發(fā)階段。
由百時(shí)美施寶貴開發(fā)的武納單抗將位銷售額排行榜次席，2022年銷售額預(yù)計(jì)為91億美元。目前武納單抗已被獲批用于多發(fā)性骨髓瘤和霍奇金淋巴瘤。肝癌、惡性膠質(zhì)瘤、小細(xì)胞肺癌以及食道癌等罕見適應(yīng)癥正在開發(fā)中。

結(jié) 語(yǔ)

孤兒藥市場(chǎng)在未來(lái)5年將迎來(lái)飛速發(fā)展期，年平均增長(zhǎng)率預(yù)計(jì)在11.1%。孤兒藥市場(chǎng)規(guī)模占整個(gè)處方藥市場(chǎng)的份額穩(wěn)步提升，預(yù)計(jì)2022年將突破20%。未來(lái)5年，Lenalidomide(來(lái)那度胺)、武納單抗等新一批的罕見腫瘤用藥將迎來(lái)收獲期，在此推動(dòng)下，新基、百時(shí)美施寶貴將會(huì)躋身孤兒藥企業(yè)榜前兩名。阿斯利康、AbbVie和強(qiáng)生等制藥公司也將擴(kuò)大其在孤兒藥市場(chǎng)的影響力，在未來(lái)的競(jìng)爭(zhēng)中處于有利地位。在孤兒藥非腫瘤治療領(lǐng)域 ，夏爾將表現(xiàn)搶眼，成為該領(lǐng)域的佼佼者。另外，由Kite Pharma開發(fā)的CAR-T治療藥物Axicabtagene Ciloleucel將會(huì)成為最有價(jià)的在研孤兒藥，凈現(xiàn)值(NPV)高達(dá)79億美元。