1、CDE發(fā)布《口服固體制劑混合均勻度和中控劑量單位均勻度研究技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》和《化學(xué)仿制藥晶型研究技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》。

2、Synlogic公司宣布，其利用合成生物學(xué)改造的微生物療法SYNB1618和SYNB1934，在治療苯丙酮尿癥（PKU）患者的2期臨床試驗(yàn)中獲得積極結(jié)果，患者血漿中的苯丙氨酸水平獲得具有臨床意義的下降。新聞稿指出，這一結(jié)果是對(duì)使用合成生物學(xué)改造微生物作為“活療法”的概念驗(yàn)證。

3、Marinus Pharmaceuticals公司宣布，美國(guó)FDA已經(jīng)授予其GABAA受體陽(yáng)性別構(gòu)調(diào)節(jié)劑ganaxolone的新藥申請(qǐng)（NDA）優(yōu)先審評(píng)資格，治療與CDKL5缺乏癥（CDD）相關(guān)癲癇發(fā)作。

4、CG Oncology宣布與羅氏（Roche）達(dá)成一項(xiàng)臨床試驗(yàn)合作協(xié)議。將評(píng)估CG Oncology的在研溶瘤免疫療法CG0070，與羅氏的PD-L1抑制劑阿替利珠單抗（atezolizumab，英文商品名為T(mén)ecentriq）聯(lián)用的療效與安全性。

5、9月27日，康方生物自主研發(fā)的創(chuàng)新候選藥物IL-4Rα單克隆抗體注射液（AK120）用于治療中度至重度特應(yīng)性皮炎（AD）的全球2期臨床已經(jīng)啟動(dòng)，并且獲得美國(guó)FDA的同意。

1、新一代的細(xì)胞治療產(chǎn)品公司TriArm Therapeutics Limited宣布完成A輪一共三期融資。至此TriArm在A輪融資總額為6千萬(wàn)美元。A輪投資得到Panacea Venture、VI Venture、HT Captial、Efung Capital、LO Co-Investment Fund、金浦健康基金和瑞伏醫(yī)療健康基金和其他國(guó)際投資公司大力支持。

2、近日，加利福尼亞州南舊金山， GenEdit, Inc. 是一家生物技術(shù)公司，其使命是通過(guò)靶向體內(nèi)遞送基因藥物來(lái)開(kāi)發(fā)治愈性療法，宣布已完成 2600 萬(wàn)美元的 A輪融資。新投資者有禮來(lái)制藥、KTB Network, Ltd.、Company K Partners、Korea Investment Partners、DAYLI Partners、KB Investment、IMM Investment 和 TIMEFOLIO Asset Management，現(xiàn)有投資者 DCVC Bio、SK Holdings、Bow Capital 和紅杉資本參與此次融資。

1、近日，一篇發(fā)表在國(guó)際雜志Communications Biology上的研究報(bào)告中，來(lái)自紐約市立大學(xué)等機(jī)構(gòu)的科學(xué)家們通過(guò)研究發(fā)現(xiàn)，能通過(guò)名為音猬因子（Shh，sonic hedgehog）增加信號(hào)的特殊藥物或能抑制LID，而諸如此類(lèi)療法還有望幫助治療大部分的帕金森疾病患者^[1]。

2、日前，一篇發(fā)表在國(guó)際雜志Blood Advances上的研究報(bào)告中，來(lái)自貝勒醫(yī)學(xué)院等機(jī)構(gòu)的科學(xué)家們通過(guò)研究揭開(kāi)了兒童急性髓性白血病（AML）的潛在致命性弱點(diǎn)，在實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)物和動(dòng)物模型中，攜帶RARA超級(jí)增強(qiáng)子的AML細(xì)胞對(duì)藥物療法他米巴羅?。╰amibarotene）非常敏感，從而就延長(zhǎng)了白血病患者的生存期并能減少其疾病負(fù)擔(dān)。相關(guān)研究結(jié)果支持科學(xué)家們開(kāi)展相應(yīng)的臨床試驗(yàn)來(lái)評(píng)估他米巴羅汀治療攜帶高水平RARA的AML患兒的效果^[2]。

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