美迪西請(qǐng)回答為您講解siRNA藥物在非臨床階段的藥效特點(diǎn)：

綜上所述，siRNA藥物在非臨床藥效研究中具有以下主要特征：體外實(shí)驗(yàn)可觀察到對(duì)靶mRNA的顯著沉默效應(yīng)；在野生型或疾病模型動(dòng)物中，靶mRNA的表達(dá)顯著降低，且相關(guān)效應(yīng)標(biāo)志物明顯改變；靶mRNA結(jié)合位點(diǎn)通常無(wú)顯著單核苷酸多態(tài)性，呈現(xiàn)保守性和單一性；代謝物對(duì)靶mRNA無(wú)沉默作用，且對(duì)靶mRNA的沉默效果較為徹底；免疫刺激反應(yīng)較少，脫靶效應(yīng)不明顯；對(duì)靶點(diǎn)的結(jié)合通常不會(huì)達(dá)到飽和等等