探路細(xì)胞新藥 共話免疫未來

2022年末，美國國會(huì)通過了《FDA現(xiàn)代化法案2.0》（The FDA Modernization Act 2.0）。法案納入了其它非臨床研究證據(jù)以評(píng)估療法的效力和安全性，頂尖科學(xué)雜志《自然-醫(yī)學(xué)》上的報(bào)道曾指出，這一改變使類器官，器官芯片（organ-on-a-chip），以及計(jì)算機(jī)模擬（in silico modeling）等替代動(dòng)物實(shí)驗(yàn)的技術(shù)受到更為廣泛的關(guān)注。

10月19日，由談思生物主辦的CGT Asia嘉年華在廣州正式召開，CGT Asia 2023第四屆亞洲細(xì)胞與基因治療創(chuàng)新峰會(huì)(廣州站)和3DCC 2023 3D細(xì)胞培養(yǎng)與類器官研發(fā)峰會(huì)兩場峰會(huì)同期舉行。

峰會(huì)首日，美迪西首席科學(xué)官彭雙清教授分享了“新途徑技術(shù)方法(NAMs)對創(chuàng)新藥物非臨床研究策略的影響與挑戰(zhàn)”，演講后交流學(xué)習(xí)氛圍熱烈。

美迪西彭雙清教授與聽眾交流分享

非臨床研究是決定藥物能否獲得批準(zhǔn)上市的必須程序和主要依據(jù)之一，也是藥物研發(fā)過程中資金投入最大、消耗時(shí)間最長的研究內(nèi)容之一。傳統(tǒng)的以實(shí)驗(yàn)動(dòng)物為主的描述毒理學(xué)研究存在著較大的不確定性。在過去三十多年里，科技人員一直致力于采用系統(tǒng)方法和基于通路的方法來定義毒物（藥物）導(dǎo)致人類健康所出現(xiàn)有害結(jié)局的過程。

2007年，美國國家科學(xué)院（NAS）發(fā)布了《21世紀(jì)毒性測試：愿景和策略》的報(bào)告（簡稱TT21C），TT21C提出了毒性測試與風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估的新框架體系。在IPCS的毒性作用模式（MOA）框架的優(yōu)化過程中，逐漸提出了“有害結(jié)局路徑”（Adverse Outcome Pathway，AOP）的概念框架。彭教授圍繞TT21C毒性測試與藥物評(píng)價(jià)新策略框架體系形成的背景、原理及國內(nèi)外最新進(jìn)展，介紹了滿足新策略發(fā)展的新途徑技術(shù)方法（NAMs）的發(fā)展及其應(yīng)用，為新法規(guī)下的藥物非臨床研究設(shè)計(jì)提供思路。

美迪西彭雙清教授演講

細(xì)胞&基因療法近些年發(fā)展突飛猛進(jìn)，為很多難治性疾病提供了可能性。隨著基因轉(zhuǎn)導(dǎo)和修飾技術(shù)、遞送載體系統(tǒng)、細(xì)胞培養(yǎng)技術(shù)等領(lǐng)域的快速發(fā)展，細(xì)胞&基因治療取得了突破進(jìn)展，為難治性疾?。ㄓ绕涫呛币娺z傳性疾病）提供了全新的治療理念和思路。

美迪西臨床前研究服務(wù)涵蓋藥效學(xué)研究、藥物安全性評(píng)價(jià)、藥代動(dòng)力學(xué)研究、生物分析等，建立完善的基因治療產(chǎn)品研發(fā)平臺(tái)可為細(xì)胞與基因治療類產(chǎn)品提供藥理藥效、生物分布和安全評(píng)價(jià)研究的一站式服務(wù)。

美迪西細(xì)胞&基因治療藥物研發(fā)服務(wù)平臺(tái)