醫(yī)線藥聞

1. 3月1日，堯唐生物宣布，其自主研發(fā)的首個(gè)體內(nèi)基因編輯藥物YOLT-201的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得CDE批準(zhǔn)。YOLT-201注射液是由堯唐生物開(kāi)發(fā)，擬定適應(yīng)癥為轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變，包括治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病和轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白心臟淀粉樣變。

2. 3月4日，成都先衍生物宣布A24110He注射液（Lipisense?）臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）提前獲得CDE批準(zhǔn)。Lipisense?是由瑞典Lipigon Pharmaceuticals AB開(kāi)發(fā)的全新機(jī)制的反義核酸（ASO）藥物，是血脂異常，尤其是嚴(yán)重高甘油三酯血癥患者的最佳治療藥物。

3. 近日，CDE官網(wǎng)公示，復(fù)星醫(yī)藥子公司精繕生物的1類(lèi)新藥GCK-01細(xì)胞注射液獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）。公開(kāi)資料顯示，GCK-01是精繕生物自主研發(fā)的一款同源異體外周血來(lái)源的現(xiàn)貨型NK細(xì)胞治療產(chǎn)品。

3月4日，據(jù)CDE官網(wǎng)消息，成都地奧制藥集團(tuán)有限公司聯(lián)合申請(qǐng)藥品“DA-302168S片”，獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬用于超重/肥胖患者的體重管理 。

投融藥事

1. GenEdit，一家利用NanoGalaxy?平臺(tái)進(jìn)行組織選擇性遞送的基因藥物開(kāi)發(fā)商，宣布與羅氏旗下基因泰克簽訂多年合作和許可協(xié)議。雙方將攜手開(kāi)發(fā)新型納米顆粒，用于遞送基因泰克的核酸類(lèi)藥物，治療自身免疫性疾病。

科技藥研

1. 2月29日，南方醫(yī)科大學(xué)肖東、孫妍、汪佳宏和趙冰夏共同在《Journal of Experimental & Clinical Cancer Research》上發(fā)表題為“ThermomiR-377-3p-induced suppression of Cirbp expression is required for effective elimination of cancer cells and cancer stem-like cells by hyperthermia”的研究論文，充分研究了單獨(dú)或聯(lián)合化療或放療對(duì)鼻咽癌癌細(xì)胞和干細(xì)胞樣癌細(xì)胞的直接細(xì)胞殺傷活性。另一方面，闡明了Cirbp在體外和體內(nèi)鼻咽癌治療熱療中的潛在功能，以及熱耐性和熱敏化的分子機(jī)制。

[1]Lin, TY., Jia, JS., Luo, WR. et al. ThermomiR-377-3p-induced suppression of Cirbp expression is required for effective elimination of cancer cells and cancer stem-like cells by hyperthermia. J Exp Clin Cancer Res 43, 62 (2024). https://doi.org/10.1186/s13046-024-02983-3