醫(yī)線藥聞

1、12月4號(hào)，百明信康宣布，公司完全擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的針對(duì)格雷夫斯癥治療的創(chuàng)新性療法（WP1302）獲FDA二期臨床許可，這是該疾病治療領(lǐng)域的一個(gè)重大突破。格雷夫斯癥，作為最常見(jiàn)的自身免疫性疾病之一，在全球罹受該疾病困擾的患者眾多，僅歐美就約達(dá)1000萬(wàn)。這種疾病主要表現(xiàn)為免疫系統(tǒng)錯(cuò)誤地攻擊甲狀腺，導(dǎo)致甲狀腺激素過(guò)量分泌，從而引發(fā)體重減輕、突眼等甲狀腺亢進(jìn)癥狀。WP1302作為格雷夫斯癥治療領(lǐng)域70年來(lái)首個(gè)也是唯一一個(gè)創(chuàng)新療法，其在歐洲完成的1期臨床試驗(yàn)結(jié)果已經(jīng)初步顯示出對(duì)大多數(shù)患者的顯著治療效果，并具有良好的安全性。

2、12月4日，科濟(jì)藥業(yè)宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局已批準(zhǔn)CT071的IND申請(qǐng)，一種靶向G蛋白偶聯(lián)受體C組5成員D（GPRC5D）的自體CAR-T細(xì)胞候選產(chǎn)品，用于治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤（MM）或復(fù)發(fā)/難治原發(fā)性漿細(xì)胞白血?。≒CL）的患者。

3、12月4日，士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司于2023年11月全球首發(fā)研發(fā)管線臨床級(jí)iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞產(chǎn)品治療漸凍癥（肌萎縮側(cè)索硬化癥，ALS）獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）認(rèn)證授予孤兒藥資格，成為首個(gè)中國(guó)自研和國(guó)產(chǎn)iPS衍生細(xì)胞藥獲得FDA認(rèn)證并授予孤兒藥資格、也是迄今為止全球首個(gè)用于治療漸凍癥的擁有孤兒藥資格的iPS衍生細(xì)胞藥物。

4、12月4日，云頂新耀宣布中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理zetomipzomib（澤托佐米）在中國(guó)的新藥臨床試驗(yàn)（IND）申請(qǐng)。Zetomipzomib是一款新一類首創(chuàng)、選擇性免疫蛋白酶體抑制劑，用于治療包括狼瘡性腎炎、系統(tǒng)性紅斑狼瘡在內(nèi)的一系列自身免疫性疾病。

投融藥事

1、12月4日，羅氏宣布達(dá)成最終合并協(xié)議，收購(gòu)美國(guó)私營(yíng)公司Carmot Therapeutics, Inc.。此次收購(gòu)使羅氏獲得了差異化的胰島素產(chǎn)品組合，包括：CT-388、CT-996及CT-868。根據(jù)協(xié)議條款，羅氏將在交易完成時(shí)向Carmot股東支付現(xiàn)金收購(gòu)價(jià)27億美元。此外，Carmot股權(quán)持有人有權(quán)根據(jù)某些里程碑的實(shí)現(xiàn)獲得高達(dá)4億美元付款。交易完成后，羅氏將獲得Carmot目前的研發(fā)組合，包括所有臨床和臨床前資產(chǎn)，Carmot及其員工將加入羅氏集團(tuán)，成為羅氏制藥部門的一部分。羅氏還將獨(dú)家使用Carmot在代謝領(lǐng)域的創(chuàng)新Chemotype Evolution發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，以進(jìn)一步加強(qiáng)羅氏在心血管和代謝疾病領(lǐng)域的研發(fā)工作和產(chǎn)品組合。目前預(yù)計(jì)交易將于2024年第一季度完成。

科技藥研

1、近日，中國(guó)醫(yī)科大學(xué)吳琪俊及哈爾濱醫(yī)科大學(xué)寧尚偉科研團(tuán)隊(duì)對(duì)80個(gè)CCC、79個(gè)EC、80個(gè)SC和30個(gè)對(duì)照樣品進(jìn)行全面的蛋白質(zhì)組學(xué)分析。研究分析揭示了重要通路中失調(diào)蛋白和磷酸化位點(diǎn)的預(yù)后或診斷價(jià)值。此外，蛋白質(zhì)共表達(dá)網(wǎng)絡(luò)不僅提供了每種組織學(xué)亞型的生物學(xué)特征的全面視圖，而且還指示了潛在的預(yù)后生物標(biāo)志物和進(jìn)展標(biāo)志。值得注意的是，EOC具有很強(qiáng)的腫瘤間異質(zhì)性，在CCC、EC和SC中具有顯著不同的臨床特征、蛋白質(zhì)組學(xué)模式和信號(hào)通路障礙。最后，研究推斷MPP7蛋白是SC的潛在治療靶點(diǎn)，其生物學(xué)功能在SC細(xì)胞中得到證實(shí)。本項(xiàng)研究發(fā)表在Nature Communications上^[1]。

[1] Gong, TT., Guo, S., Liu, FH. et al. Proteomic characterization of epithelial ovarian cancer delineates molecular signatures and therapeutic targets in distinct histological subtypes. Nat Commun 14, 7802 (2023).