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榮昌生物制藥獲FDA重癥肌無(wú)力孤兒藥認(rèn)定丨“美”天新藥事

2022-10-13
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醫(yī)線藥聞

1、10月12日,百濟(jì)神州宣布在全球III期頭對(duì)頭ALPINE試驗(yàn)的終期分析中,經(jīng)獨(dú)立評(píng)審委員會(huì)(IRC)及研究者評(píng)估,百悅澤(澤布替尼)對(duì)比億珂(伊布替尼),達(dá)到無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)的優(yōu)效性結(jié)果。澤布替尼成為全球首個(gè)且唯一在慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL)/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)中,“頭對(duì)頭”對(duì)比伊布替尼,在PFS方面達(dá)到優(yōu)效性的BTK抑制劑。
2、10月12日,F(xiàn)DA宣布,已修訂Moderna、輝瑞/BioNTech二價(jià)新冠疫苗的緊急使用授權(quán)(EUAs),授權(quán)其在較年輕群體中作為單劑加強(qiáng)針,在基礎(chǔ)免疫或加強(qiáng)免疫至少兩個(gè)月后使用。其中,Moderna的二價(jià)新冠mRNA疫苗(mRNA-1273.222)被授權(quán)用于6歲以下兒童的加強(qiáng)針。輝瑞/BioNTech的二價(jià)新冠疫苗被授權(quán)用于5歲以下兒童的加強(qiáng)針。
3、10月12日,榮昌生物制藥宣布:泰它西普獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)頒發(fā)的針對(duì)重癥肌無(wú)力(MG)治療的孤兒藥資格認(rèn)定。

投融藥事

1、10月12日,默沙東/Moderna聯(lián)合宣布,默沙東已根據(jù)二者現(xiàn)有合作和許可協(xié)議的條款,將向Moderna支付2.5億美元以行使包括mRNA-4157/V940在內(nèi)的個(gè)性化癌癥疫苗的選擇權(quán),并將在開發(fā)和商業(yè)化方面與Moderna進(jìn)行合作。
2、10月12日,杭州浩博醫(yī)藥有限公司(AusperBio)宣布完成了總計(jì)約1600萬(wàn)美元的Pre-A輪融資。本次Pre-A輪融資將用于乙肝治愈小核酸藥物的全球臨床試驗(yàn)和其他研發(fā)管線的推進(jìn)。

科技藥研

1、近日,一篇發(fā)表在國(guó)際雜志Nature Communications上的研究報(bào)告中,來(lái)自??巳卮髮W(xué)等機(jī)構(gòu)的科學(xué)家們通過(guò)研究不同類型腦細(xì)胞中的基因組變化發(fā)現(xiàn),阿爾茲海默病的許多改變都是在神經(jīng)元以外的大腦細(xì)胞中發(fā)生的,而神經(jīng)元細(xì)胞實(shí)際上會(huì)隨著疾病的進(jìn)展而發(fā)生死亡,相關(guān)研究還發(fā)現(xiàn)了一些此前并未被闡明的參與人類癡呆癥發(fā)生的新基因,其或有望作為未來(lái)藥物開發(fā)新靶點(diǎn)[1]。

[1] Shireby, G., Dempster, E.L., Policicchio, S. et al. DNA methylation signatures of Alzheimer’s disease neuropathology in the cortex are primarily driven by variation in non-neuronal cell-types. Nat Commun 13, 5620 (2022). doi:10.1038/s41467-022-33394-7

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