醫(yī)線藥聞

1. 5月14日，信念醫(yī)藥宣布其AAV基因療法 BBM-P002 注射液的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）臨床默示許可，擬治療原發(fā)性帕金森病。

2. 5月12日，諾誠(chéng)健華宣布，公司自主研發(fā)的BCL2抑制劑Mesutoclax（ICP-248）獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）授予突破性療法認(rèn)定（Breakthrough Therapy Designation），用于治療BTK抑制劑耐藥后的復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤（R/R MCL）患者。

3. 近日，德國(guó)默克（Merck KGaA）申報(bào)的鹽酸匹米替尼膠囊（ABSK021膠囊）擬納入優(yōu)先審評(píng)，擬用于需要系統(tǒng)性治療的腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）成人患者。公開(kāi)資料顯示，匹米替尼是和譽(yù)醫(yī)藥研發(fā)的一種新型、口服、高選擇性且高效的小分子CSF-1R抑制劑。德國(guó)默克擁有該產(chǎn)品的全球商業(yè)化權(quán)利。

4. 5月14日，百濟(jì)神州申報(bào)的1類新藥BGB-16673片兩項(xiàng)新的臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開(kāi)發(fā)治療慢性自發(fā)性蕁麻疹。公開(kāi)資料顯示，BGB-16673是一種口服、靶向BTK的在研嵌合式降解激活化合物（CDAC）。

投融藥事

1. 近日，北京寧美浩維生物科技有限公司宣布完成數(shù)千萬(wàn)天使輪融資。本輪融資將用于寧美浩維基因編輯細(xì)胞療法領(lǐng)域的研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程，支持其在精準(zhǔn)抗衰、糖尿病等慢性病治療領(lǐng)域的臨床應(yīng)用，推動(dòng)“細(xì)胞+基因”技術(shù)在臨床應(yīng)用中的創(chuàng)新突破。

科技藥研

1. 5月13日，聚焦于基因和細(xì)胞治療的邦耀生物宣布，其與浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院血液科佟紅艷教授、風(fēng)濕免疫科林進(jìn)教授，以及華東師范大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院劉明耀教授、杜冰教授領(lǐng)銜的科研團(tuán)隊(duì)合作，于5月8日正式在國(guó)際學(xué)術(shù)期刊Cell Research發(fā)表題為：“Allogeneic anti-CD19 CAR-T cells induce remission in refractory systemic lupus erythematosus”的臨床研究論文。

[1]Yang, C., Sun, C., Tan, B. et al. Allogeneic anti-CD19 CAR-T cells induce remission in refractory systemic lupus erythematosus. Cell Res (2025). https://doi.org/10.1038/s41422-025-01128-1