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失明基因療法可同時(shí)醫(yī)治眼睛和大腦

2015-07-20
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這是一個(gè)完美的組合。一項(xiàng)日前發(fā)表于《科學(xué)—轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志的研究發(fā)現(xiàn)，逆轉(zhuǎn)失明的基因療法能修復(fù)眼睛中受損的細(xì)胞，還能重新排列大腦以幫助處理新的信息。

大腦中的視覺通路由上百萬個(gè)相互連接的神經(jīng)元構(gòu)成。當(dāng)感官信號沿著它們被發(fā)送出去時(shí)，神經(jīng)元之間的連接變得強(qiáng)大起來。如果未被充分利用，比如當(dāng)人們失明時(shí)，這種連接會變得脆弱并且雜亂無章。

過去幾年里，一種基因療法——將健康基因注射到眼睛中以修復(fù)突變——作為治療先天性和退行性失明的充滿前景的方法興起。

最早一批成功的試驗(yàn)開始于2007年。10位患有一種遺傳性疾病——伯氏先天性黑內(nèi)障的失明志愿者參與了此項(xiàng)研究。這種疾病導(dǎo)致視網(wǎng)膜退化，并且使人們很早便完全失明。至少19個(gè)基因中的突變會引發(fā)該疾病，但試驗(yàn)中的所有人都擁有一個(gè)名為rpe65的基因中的突變。

參與者的一只眼睛被注射了一種能將rpe65的健康拷貝嵌入患者視網(wǎng)膜的無害病毒。來自美國賓夕法尼亞大學(xué)的manzarashtari及其同事想知道這些參與者的視覺通路在治療后恢復(fù)得有多好。為此，在患者接受治療的兩年后，她將其召回實(shí)驗(yàn)室以掃描他們的大腦。

研究發(fā)現(xiàn)，同接受治療的眼睛相關(guān)的通路和視力沒有問題的人們非常相似，并且比同未接受治療且進(jìn)一步退化的眼睛相關(guān)的通路強(qiáng)大很多。
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