兒童生病要用兒童藥的科學(xué)用藥觀念，正在被更多家長(zhǎng)認(rèn)知，但不少家長(zhǎng)卻發(fā)現(xiàn)，常用藥往往沒(méi)有兒童劑型，兒童疑難重癥更是無(wú)藥可用。10月18日，媒體從國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評(píng)中心獲悉，截至目前，已有28個(gè)兒童用藥的任務(wù)納入優(yōu)先審評(píng)計(jì)劃，其中以治療兒童糖尿病的內(nèi)分泌系統(tǒng)藥物居多，并涉及治療兒童白血病、血管瘤、新生兒呼吸暫停等危重疾病。
 

兒童藥品種少、規(guī)格少、劑型少， 患兒無(wú)藥可用

國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局南方醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)研究所發(fā)布的《2016年兒童用藥安全調(diào)查報(bào)告白皮書(shū)》顯示，在我國(guó)現(xiàn)有的約3500多個(gè)藥物制劑品種中，兒童藥物劑型占比不足2%。其中，2015年共有2690件藥品通過(guò)審批，而兒童藥僅19件，占0.7%。
“目前，我國(guó)兒童藥專用的規(guī)格劑型比較少，導(dǎo)致很多疾病患兒無(wú)藥可用，或者成人藥兒童用，增加了兒童用藥安全的風(fēng)險(xiǎn)?！北本﹥和t(yī)院藥劑科主任王曉玲表示，2016年北京兒童醫(yī)院曾在北京、上海、廣州、武漢四地進(jìn)行一項(xiàng)關(guān)于兒童用藥安全的問(wèn)卷調(diào)查。調(diào)查發(fā)現(xiàn)，有8%的家長(zhǎng)曾給兒童使用成人藥。究其原因，受訪家長(zhǎng)表示知道兒童不宜使用成人藥，但是藥品缺乏兒童的劑型，無(wú)藥可用，不得不用成人藥。
“兒童各身體器官發(fā)育尚未成熟，肝臟和腎臟對(duì)藥物的消化和排泄能力較弱，擅自讓兒童聯(lián)合用藥，會(huì)加重其肝臟和腎臟功能負(fù)擔(dān)，甚至導(dǎo)致肝腎中毒。”王曉玲指出，和成人相比，兒童不合理用藥、用藥錯(cuò)誤造成的藥物性損害更嚴(yán)重，兒童用藥選擇應(yīng)該特別慎重。
 

兒童用藥研發(fā)成本高、利潤(rùn)低 ，企業(yè)積極性不高

業(yè)內(nèi)人士指出，兒童用藥缺乏的原因之一在于我國(guó)兒童藥生產(chǎn)的廠家較少。據(jù)全國(guó)工商聯(lián)藥業(yè)商會(huì)的調(diào)查顯示，全國(guó)6000多家藥廠中，專門(mén)生產(chǎn)兒童用藥的僅10 余家，有兒童藥品生產(chǎn)部門(mén)的企業(yè)也僅 30 多家。
“由于兒童用藥的市場(chǎng)占有份額有限，兒童用藥的各項(xiàng)技術(shù)要求更高、指標(biāo)要求更嚴(yán)，在研發(fā)環(huán)節(jié)投入的人力、物力及時(shí)間成本較高，研發(fā)成本比普通新藥更高，還要針對(duì)不同年齡段兒童進(jìn)行不同劑型、規(guī)格及口味等相應(yīng)的藥學(xué)研究，耗費(fèi)大且程序復(fù)雜。因此，研發(fā)投資風(fēng)險(xiǎn)大，利潤(rùn)空間小，大多數(shù)藥品生產(chǎn)企業(yè)不愿研究開(kāi)發(fā)兒童藥品，受制于這些因素，兒童用藥研發(fā)積極性不高?！彼帉徶行挠嘘P(guān)負(fù)責(zé)人指出，兒童用藥研發(fā)成本高、利潤(rùn)低，很多藥企望而卻步。
實(shí)際上，“目前我國(guó)兒童用藥研發(fā)最大的困難是缺乏臨床試驗(yàn)基礎(chǔ)?！痹撠?fù)責(zé)人進(jìn)一步指出，由于兒童用藥臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)少和缺乏受試者的保障機(jī)制，且我國(guó)兒童多為獨(dú)生子女，絕大多數(shù)父母不愿意將孩子作為臨床受試者，另外兒童用藥風(fēng)險(xiǎn)過(guò)大，導(dǎo)致臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)及參與臨床試驗(yàn)的醫(yī)生亦不積極，這造成了我國(guó)兒童用藥臨床試驗(yàn)的難題。
“政府部門(mén)、醫(yī)務(wù)部門(mén)、制藥企業(yè)等等，應(yīng)該各司其職，有所作為?！蓖鯐粤嵴J(rèn)為，兒童用藥問(wèn)題的解決需要多方合作，共同努力。
 

兒童藥審批提速 ，兒童用藥研發(fā)指導(dǎo)原則有望出臺(tái)

今年6月25日，國(guó)新辦就《關(guān)于改革完善短缺藥品供應(yīng)保障機(jī)制的實(shí)施意見(jiàn)》舉行發(fā)布會(huì)。國(guó)家衛(wèi)生和計(jì)劃生育委員會(huì)副主任曾益新表示，兒童用藥問(wèn)題已引起各方高度重視，“十三五”期間科技部、財(cái)政部、食藥監(jiān)總局、衛(wèi)計(jì)委等將共同加快專門(mén)適合中國(guó)兒童用藥的研發(fā)和審批程序。
媒體從藥審中心獲悉，截至目前，共有28個(gè)兒童用藥的任務(wù)納入優(yōu)先審評(píng)計(jì)劃。已納入優(yōu)先審評(píng)的兒童用藥共涉及12個(gè)適應(yīng)癥，其中治療兒童糖尿病的內(nèi)分泌系統(tǒng)藥物居多，其他還涉及治療兒童白血病、血管瘤、新生兒呼吸暫停等危重疾病。
此外，一些具有臨床價(jià)值、患者急需的兒科用藥已完成上市前的技術(shù)審評(píng)，如：批準(zhǔn)用于治療罕見(jiàn)病C型尼曼匹克病的麥格司他膠囊，為全球唯一治療該病的藥物;批準(zhǔn)用于治療全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎(sJIA)的托珠單抗注射液，為全球首個(gè)針對(duì)該適應(yīng)癥的有效治療藥物，同樣為通過(guò)優(yōu)先審評(píng)的兒童藥。具有重要臨床價(jià)值的重組人血小板生成素注射液、度拉糖肽注射液、鹽酸利多卡因粉末無(wú)針經(jīng)皮注射給藥系統(tǒng)等，均通過(guò)優(yōu)先審評(píng)獲批在兒科患者中開(kāi)展新藥臨床試驗(yàn)。
從已完成審評(píng)的16個(gè)優(yōu)先審評(píng)品種審評(píng)時(shí)間看，最短13個(gè)工作日，平均64個(gè)工作日完成審評(píng)，審評(píng)速度明顯提升。
“今后將加快兒童用藥研發(fā)指導(dǎo)原則的制定，建立系統(tǒng)完善的指導(dǎo)原則體系，為企業(yè)開(kāi)展藥物研發(fā)提供指導(dǎo)。對(duì)兒童用藥審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)體系進(jìn)行研究，對(duì)于兒童用藥在藥學(xué)方面，尤其是劑型選擇、規(guī)格、包裝材料、輔料等，充分考慮兒童的安全性與適應(yīng)性的特殊要求。”藥審中心有關(guān)負(fù)責(zé)人表示。