近日，F(xiàn)DA(Food and Drug Administration，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局)和一家位于紐約的專注與健康數(shù)據(jù)分析的獨(dú)角獸公司Flatiron(平熨斗)公司合作，試圖利用真實(shí)世界的數(shù)據(jù)來(lái)證明免疫療法和其它新出現(xiàn)的抗癌藥物的安全性和有效性。

Flatiron此前已經(jīng)獲得了谷歌風(fēng)投和羅氏的巨額投資，兩家公司在兩輪投資中分別投資8100萬(wàn)美元和1.75億美元，重金支持這家還未上市的初創(chuàng)企業(yè)，這令該公司的估值已經(jīng)超過(guò)10億。
此前，F(xiàn)latiron已利用其數(shù)據(jù)分析能力，努力為FDA提供精準(zhǔn)醫(yī)療平臺(tái)支撐。公司目前擁有兩大分析工具，ONCOAnalytics和ONCOEMR，前者側(cè)重腫瘤分析，后者針對(duì)癌癥特異性的電子病歷系統(tǒng)。
據(jù)透露 ，此次Flatiron和FDA合作的第一個(gè)公開(kāi)披露的項(xiàng)目，是集中于非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)的研究，包括對(duì)已經(jīng)獲得FDA審批的百時(shí)美施貴寶公司(BMY)的Opdivo和默沙東(MRK)的Keytruda兩種治療NSCLC藥物的療效。除了在臨床研究以外，F(xiàn)DA希望能夠基于實(shí)際真實(shí)世界數(shù)據(jù)來(lái)更好地評(píng)估這兩個(gè)腫瘤免疫明星藥物的實(shí)際表現(xiàn)。
這是因?yàn)?，基于真?shí)世界證據(jù)的分析，可以給FDA一個(gè)更廣泛的關(guān)于Opdivo和Keytruda的安全性和有效性的評(píng)估，提供一個(gè)無(wú)法在臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)看到的更詳細(xì)入微的畫(huà)面。
華大基因首席科學(xué)官茅矛對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示：“Flatiron是獨(dú)特的，而且是行業(yè)內(nèi)首批開(kāi)始做癌癥結(jié)果數(shù)據(jù)分析的企業(yè)。其收集的數(shù)據(jù)量之多是其它企業(yè)所無(wú)法達(dá)到的?！?br /> 全球最大的基因監(jiān)測(cè)平臺(tái)旗下新成立的血液診斷公司Grail的產(chǎn)品經(jīng)理許傳波告訴對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者：“Flatiron所做的事情是目前最能夠引起行業(yè)興趣的方向?！睋?jù)了解，Grail的血液檢測(cè)技術(shù)將會(huì)在2019年被第一批用戶使用。
Flatiron首席醫(yī)學(xué)官和腫瘤學(xué)高級(jí)副總裁艾米-阿伯內(nèi)西(Amy Abernethy)在一份聲明中表示：“只有4%的成年美國(guó)癌癥人口參加臨床試驗(yàn)，因此，作為供應(yīng)商，我們目前所面臨的困難是，研究結(jié)果僅代表一小部分患者的臨床決策。這樣意味著我們幾乎不可能估計(jì)治療是否會(huì)有作用，也不可能預(yù)計(jì)療法所有潛在的副作用，更無(wú)法決定應(yīng)該首先使用哪個(gè)療法。”
阿伯內(nèi)西提出的這個(gè)問(wèn)題，也是創(chuàng)始人納特-特納(Nat Turner)和扎克-溫伯格(Zack Weinberg)當(dāng)初決定成立這家醫(yī)療保健IT公司的原因。兩人曾在谷歌工作，當(dāng)他們離開(kāi)開(kāi)始尋找下一個(gè)項(xiàng)目時(shí)，試圖運(yùn)用科技技能，改進(jìn)腫瘤治療。當(dāng)時(shí)他們就發(fā)現(xiàn)，臨床試驗(yàn)的注冊(cè)是一個(gè)主要問(wèn)題。要解決這個(gè)問(wèn)題，必須把關(guān)注的焦點(diǎn)轉(zhuǎn)向解決腫瘤治療數(shù)據(jù)的分析手段。目前Flatiron已經(jīng)在打造腫瘤基于網(wǎng)絡(luò)的云計(jì)算數(shù)據(jù)集成平臺(tái)。
盡管FDA究竟將以何種方式與Flatiron合作，希望達(dá)到何種目的目前尚不清楚，不過(guò)這表達(dá)了FDA愿意與企業(yè)合作打造IT系統(tǒng)監(jiān)管平臺(tái)的意向。
此前FDA已經(jīng)與著名的生物信息IT服務(wù)商DNAnexu合作創(chuàng)建precisionFDA(精準(zhǔn)FDA)平臺(tái)。為了響應(yīng)美國(guó)總統(tǒng)奧巴馬的要求，F(xiàn)DA在去年8月建立了首個(gè)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)平臺(tái)，這是一個(gè)為研究人員、新一代測(cè)序技術(shù)開(kāi)發(fā)者等提供存放和共享基因信息的云工具，也是第一個(gè)幫助FDA理解分子診斷的監(jiān)管平臺(tái)。
伴隨著個(gè)性化診斷、基因測(cè)序等概念而來(lái)的各種檢測(cè)方式層出不窮，這對(duì)FDA提出了新的監(jiān)管要求。與DNAnexus以及Flatiron合作，可以看作是FDA在監(jiān)管方面邁出了重要步伐。
“精準(zhǔn)FDA”平臺(tái)將幫助基因測(cè)序開(kāi)發(fā)者上傳自己的研究成果，并與其他研究人員共享自己獲得的基因組信息。其他研究團(tuán)體可以通過(guò)“精準(zhǔn)FDA”平臺(tái)分享使用、重復(fù)和驗(yàn)證他人的研究成果，并最終對(duì)某種特定的研究進(jìn)行可重復(fù)性驗(yàn)證。
這一平臺(tái)的誕生意味著FDA將能用較為統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)來(lái)評(píng)估以DNA測(cè)序?yàn)榛A(chǔ)的檢測(cè)方法。通過(guò)該平臺(tái)共享基因數(shù)據(jù)后，來(lái)自世界各地的研究人員將可以更好地判斷哪種測(cè)試方法是最有效的，而FDA也可以根據(jù)這一結(jié)果對(duì)未來(lái)診斷方法開(kāi)發(fā)進(jìn)行更高效的管理。