對(duì)1983年至2014年間美國FDA批準(zhǔn)的罕見病藥和同期批準(zhǔn)的其它新藥的一項(xiàng)比較研究發(fā)現(xiàn)，罕見病藥更具創(chuàng)新性，其中約40%為全新類型中的首個(gè)新藥，在罕見病治療中發(fā)揮了積極作用。

FDA大力促成

這篇報(bào)告得出結(jié)論，認(rèn)為FDA促進(jìn)罕見病藥開發(fā)的努力獲得了巨大成功。
1983年，旨在激勵(lì)罕見病治療藥研究開發(fā)的罕見病藥法案（Orphan Drug Act）通過，從事此類藥物開發(fā)的企業(yè)和機(jī)構(gòu)可獲得稅收減免、收費(fèi)豁免和產(chǎn)品享有更長的市場(chǎng)獨(dú)占期。隨后數(shù)年，F(xiàn)DA進(jìn)一步制定了一系列旨在幫助這些企業(yè)和機(jī)構(gòu)開發(fā)罕見病藥指導(dǎo)原則。
此前罕見病藥法案通過前，F(xiàn)DA批準(zhǔn)過10個(gè)罕見病藥。但此后，罕見病藥獲準(zhǔn)的比例越來越高。去年，罕見病藥占據(jù)了FDA批準(zhǔn)新藥的接近一半（47％）。

幾個(gè)周期性變化

為了比較罕見病藥相對(duì)于非罕見病藥創(chuàng)新水平，F(xiàn)DA規(guī)劃辦公室的兩名研究者Kathleen Miller和Michael Lanthier查看和分析了1983年至2014年間獲FDA批準(zhǔn)的所有新分子實(shí)體（NME）。
罕見病藥法案通過后的30年，獲準(zhǔn)的罕見病藥數(shù)有幾個(gè)周期性變化，1994年、2000年和2005-2006年間獲準(zhǔn)的罕見病藥數(shù)有較大跌幅。在整個(gè)時(shí)段，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了843個(gè)NME（s），幾乎為獲得罕見病藥認(rèn)定的項(xiàng)目數(shù)的1/4。
2010年以來，獲準(zhǔn)的罕見病藥數(shù)量明顯增加。研究人員分析認(rèn)為，是受到更多專注于癌癥治療藥的驅(qū)動(dòng)，有更多大型公司參與開發(fā)罕見病藥，罕見病藥在所有NME研究開發(fā)管道占據(jù)了很大比例。

癌癥藥占三分之一

然后，兩名研究者從創(chuàng)新性的3個(gè)層面對(duì)獲準(zhǔn)新藥進(jìn)行分析比較：全新類別中的首個(gè)（First-in-class）藥品；在同一類別中有進(jìn)步（Advance-in-class）者；同一類別中增加（Addition-to-class）的新成員。
全新類別中的首個(gè)代表在藥理學(xué)分類中獲準(zhǔn)的首個(gè)NME；而同一類別中有進(jìn)步者，可獲得優(yōu)先審查資格；同一類別中增加的新成員既非首個(gè)，比現(xiàn)有藥物又沒有足夠優(yōu)勢(shì)，無法被優(yōu)先審批。
以上述分析為基礎(chǔ)，自1983年對(duì)罕見病藥作認(rèn)定以來，罕見病藥在所有全新類別中首個(gè)獲準(zhǔn)藥品中占據(jù)40％。
按照治療類別進(jìn)行分析，研究者發(fā)現(xiàn)，治療罕見癌癥的藥物占據(jù)獲準(zhǔn)的罕見病NME的1/3以上（35％）；其次，最大治療類別為代謝疾病藥，占據(jù)獲準(zhǔn)罕見病NME的1/8（12％）。
研究者還得出結(jié)論：在獲準(zhǔn)的罕見病藥中較少“me-too”產(chǎn)品，可能的原因是產(chǎn)品針對(duì)很小的患者群體，參與競(jìng)爭(zhēng)缺乏動(dòng)力，除非項(xiàng)目有把握勝過現(xiàn)有藥品。