美國罕見兒科疾病優(yōu)先審評券（RPDPRV）計劃將于今年10月1日失效，若要繼續(xù)施行則需進行重新授權(quán)。不過，F(xiàn)DA想要對其劃下句點。
近日發(fā)布的一份政府報告認為，目前評論優(yōu)先審評券計劃產(chǎn)生的影響還為時尚早，但制藥公司和一些倡議組織認為這個項目的開展是有意義的。

企業(yè)行為違背政策初衷

罕見兒科疾病優(yōu)先審評券計劃于2012年推出，旨在對那些獲得兒童罕見病藥物上市許可的公司給予優(yōu)先審評券的獎勵，獲得該券的公司可以在隨后將其用于加快任何疾病治療藥物的審評進程。對于使用優(yōu)先審評券的藥物，F(xiàn)DA要在6個月內(nèi)完成全部審評程序，而常規(guī)時長是10個月。
這一舉措激發(fā)了企業(yè)對于罕見兒科疾病藥物研發(fā)的積極性，也觸發(fā)了相關(guān)交易的繁榮。加快藥品的審評就意味著藥品可以盡早上市獲得銷售回報，因此，倒賣優(yōu)先審評券也能產(chǎn)生可觀的收益。根據(jù)過去的交易記錄，一張券售出的金額可達到6700萬~3.5億美元。
不過，這一政策最終造成的社會效益現(xiàn)在還無法評估。至今已經(jīng)有11個企業(yè)提出罕見兒科疾病優(yōu)先審評券的申請，其中6個公司成功獲得。美國政府問責局（GAO）認為，該政策會讓企業(yè)有利可圖，此外，他們注意到，那些獲得優(yōu)先審評券的藥物的研發(fā)工作在該計劃施行之前就已開始，因此那些因為政策刺激而加入罕見兒科疾病藥物研發(fā)的公司，其產(chǎn)品要到很多年以后才可能會提出上市申請。
對此，F(xiàn)DA也表達了自己的觀點：截至目前，F(xiàn)DA還沒有看到該政策對兒童罕見病藥物研發(fā)的刺激作用，因此其只會降低FDA服務(wù)公共健康的效能，因為FDA有限的人力資源現(xiàn)在都在花精力為鉆政策“空子”的藥物進行優(yōu)先審評。
例如，F(xiàn)DA發(fā)現(xiàn)制藥企業(yè)把券用在一些本來需要10個月審評期的藥物上，但這些藥物的治療領(lǐng)域（糖尿病或高脂血癥）早已有其它可以替代的治療藥物上市。而事實上，這些優(yōu)先審評券發(fā)放的初衷是為了鼓勵企業(yè)繼續(xù)為解決公共健康相關(guān)的問題投入研發(fā)力量。

優(yōu)先審評擠占有限資源

FDA抱怨稱，額外增加的優(yōu)先審評工作占用了本來已經(jīng)十分緊張的審評資源。FDA告訴GAO，他們并沒有充足的人力資源可以從其它項目中抽調(diào)出來專門配備給加快審評的藥物。
FDA一位消息人士表示：“當前的《處方藥申報者付費法案》只是讓企業(yè)在審評時一次性繳納一定的費用，這意味著審評結(jié)束后就沒有額外的費用來支持人力成本，而FDA也不可能在需要的時候去培養(yǎng)一批審評員，不需要的時候就把他們趕走?！?br /> “這個項目的推出并沒有事先和FDA進行溝通，事實上，F(xiàn)DA是堅決反對這個計劃的?！鄙鲜鱿⑷耸客嘎?，“在該項目的立法程序中，F(xiàn)DA的意見并沒有被重點考慮，可以說，F(xiàn)DA是被學(xué)術(shù)機構(gòu)、說客和立法機構(gòu)綁架了?！?br /> FDA建議用其他獎勵來取代優(yōu)先審評券，例如可以給予更長時間的市場獨占期，這對于刺激相關(guān)藥物的研發(fā)會更加有效。
盡管如此，制藥行業(yè)還是對于通過優(yōu)先審評券交易而獲得的現(xiàn)金回報青睞有加。之前從優(yōu)先審評券銷售中獲得可觀收益的公司告訴GAO，他們把獲得的交易回報都投入于新的兒童罕見病藥物研發(fā)項目，制藥企業(yè)和患者團體都認為，F(xiàn)DA對于優(yōu)先審評券可能產(chǎn)生的影響的評估太狹隘了。