FDA拒絕考慮Catalyst制藥公司的藥物申請，發(fā)布“拒絕申請”信件，并且要求該公司再次提交申請之前提交更多關(guān)于該藥物的資料。

根據(jù)Catalyst公司的說法，美國FDA的這份信件聲稱，Catalyst公司針對治療一種罕見疾病的藥物Firdapse提交的申請材料“并不足夠完整”，需要更多支持性的信息。Catalyst公司說，這并不是針對藥物Firdapse療效和安全性數(shù)據(jù)的裁決，但是它會給該藥物的批準時間帶來不確性。該公司已承諾“將盡可能快地請求與美國FDA舉行會議”以便決定下一步的行動。

上周三上午，這一新聞讓總部位于美國佛羅里達州科勒爾蓋布爾斯市的Catalyst公司的股價下降了40以上，這似乎澆滅了投資者對該公司的這種先導藥物可能贏得批準的希望。

藥物Firdapse旨在治療一種罕見的被稱作朗-愛二氏肌無力綜合征（Lambert-Eaton myasthenic syndrome，LEMS）的神經(jīng)肌肉疾病，該疾病會逐漸剝奪病人的移動能力。2013 年，該藥物獲得令人垂涎的美國FDA突破性療法認定（breakthrough therapy designation），從而確保Catalyst公司在開發(fā)過程中能夠接觸該監(jiān)管機構(gòu)的高級官員。一年后，在對38 名LEMS 患者開展的III期臨床試驗中，藥物Firdapse就實現(xiàn)了它的主要目標，從而為Catalyst公司向美國FDA提交申請奠定基礎(chǔ)。

當美國FDA發(fā)現(xiàn)一家公司提交的藥物申請中存在可能延遲評估流程因而達不到它的效率目標的缺陷時，該監(jiān)管機構(gòu)就有權(quán)拒絕這一藥物申請。這種拒絕并不是基于關(guān)于藥物數(shù)據(jù)的定性結(jié)論作出的，但是對藥物申請公司而言，它往往是不好的征兆。

2011年，美國FDA拒絕考慮輝瑞公司對治療一種罕見疾病的藥物tafamidis的申請。輝瑞公司整理了所需的材料，并在一年之后將這些材料發(fā)送回給當初給出拒絕意見的審查員。2012年，PTC醫(yī)療公司（PTC Therapeutics）因它的杜興氏肌肉營養(yǎng)不良癥（Duchenne muscular dystrophy）治療藥物也遭遇了同樣的障礙，最終放棄了較早地贏得美國FDA批準的努力，并著手開始實施III期臨床試驗項目，但在去年，這一項目失敗了。