日前，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）在一個公共會議上啟動了《處方藥生產(chǎn)企業(yè)付費(fèi)法案》（PDUFA）的重新批準(zhǔn)程序，為其秋季將開始的與產(chǎn)業(yè)界的月度討論，以及FDA聽取患者、消費(fèi)者、健康專業(yè)代表意見的例會做好準(zhǔn)備。
PDUFA中規(guī)定有定期廢止（sunset）條款，每5年由國會重新批準(zhǔn)，根據(jù)執(zhí)行情況、監(jiān)管環(huán)境和制藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展變化情況做出修訂。現(xiàn)行方案PDUFA Ⅴ將于2017年9月到期，這意味著PDUFA Ⅵ需要在明年中期修訂完成。同樣，F(xiàn)DA也舉行了《仿制藥申報者付費(fèi)法案》（GDUFA）和《醫(yī)療器械使用費(fèi)和現(xiàn)代化法案》（MDUFMA）的修訂啟動會，其均遵循類似的修訂時間表。

留住審評人才
由于使用者付費(fèi)的再批準(zhǔn)過程恰逢美國總統(tǒng)選舉期，因此這次的時間非常緊。新一屆美國政府與新一屆國會將于2017年1月開始運(yùn)作，這些使用者付費(fèi)協(xié)定必須做好在提交國會前同時接受現(xiàn)任和下任政府官員審查的準(zhǔn)備。
在FDA代理局長史蒂芬·奧斯特羅夫（Stephen Ostroff）和副局長羅伯特·卡利夫（Robert Califf）看來，PDUFA項目對FDA的重要性無須贅言。對于此次的公共會議，F(xiàn)DA藥品審評與研究中心（CDER）主任珍妮特·伍德科克（Janet Woodcock）總結(jié)道，重點(diǎn)強(qiáng)調(diào)了患者投入對藥品開發(fā)與審評的重要性，擴(kuò)大FDA的“崗哨”項目（Sentinel）以加強(qiáng)產(chǎn)品上市后的安全監(jiān)督，并進(jìn)一步加強(qiáng)監(jiān)管科學(xué)的建設(shè)。業(yè)內(nèi)普遍認(rèn)為，F(xiàn)DA吸引頂尖科學(xué)家的能力是取得更穩(wěn)定和更高效的藥品開發(fā)與審批程序的關(guān)鍵。對此，伍德科克回應(yīng)稱，CDER將繼續(xù)致力于關(guān)鍵職員的招聘與保留。
CDER戰(zhàn)略項目辦公室主任特麗莎·穆林（Theresa Mullin），承擔(dān)著確保PDUFA談判保持在正軌上的職責(zé)。她指出，PDUFAⅤ重點(diǎn)放在加強(qiáng)重要新藥的審批程序上，通過加強(qiáng)與發(fā)起人的溝通提高了第一周期審批通過的數(shù)量。她表示，高級別優(yōu)先的事項將保留下去，以加強(qiáng)藥品審評過程的管控及可預(yù)測性，并保持一個合理而高效的費(fèi)用結(jié)構(gòu)，利用資金來為FDA雇用和留住頂尖人才。

注重審批證據(jù)發(fā)掘
此外，患者團(tuán)體與專業(yè)組織提出的一系列倡議值得PDUFA支持：更多生物標(biāo)志物與患者報告產(chǎn)出（PROs）的驗證、兒科與新生兒藥物的開發(fā)、注冊資料的擴(kuò)大使用、數(shù)據(jù)透明度措施以及CDER各審評部門在快速審評通道接受度上更高的一致性。一些評論者主張，應(yīng)進(jìn)一步評估60天等待期是否合理，這是PDUFA Ⅴ中的一項規(guī)定，旨在確保新藥申請在開始審評前是完整的，以及其是否有加速或減慢申請審評的資格。
其中，擴(kuò)大真實世界證據(jù)的使用以加速藥品開發(fā)，是此次PDUFA修訂一個最重要的討論主題。布魯金斯學(xué)會（Brookings Institution）的格雷格·丹尼爾（Greg Daniel）對PDUFA Ⅵ應(yīng)該如何從側(cè)重精簡申請審評，轉(zhuǎn)變?yōu)樽⒅匕l(fā)掘臨床證據(jù)和其他數(shù)據(jù)以支持審批決定與記錄產(chǎn)品上市后安全性的策略，提出了建議。皮尤慈善信托基金會（Pew Charitable Trusts）的Allan Coukell，同樣強(qiáng)調(diào)了更好地獲取來自臨床試驗外的健康需求數(shù)據(jù)庫的觀測資料的價值。
生物技術(shù)工業(yè)組織（BIO）的凱·霍爾克姆（Kay Holcombe）則提出了進(jìn)一步將患者觀點(diǎn)整合到藥品開發(fā)與監(jiān)管決策中的目標(biāo)，這一目標(biāo)的實現(xiàn)要通過將依靠經(jīng)驗的審評過程轉(zhuǎn)變?yōu)閿?shù)據(jù)導(dǎo)向和系統(tǒng)性的審評過程，并且這一過程要建立在結(jié)構(gòu)化的效益風(fēng)險框架和清晰的FDA指南的基礎(chǔ)上。申請發(fā)起人同樣期望FDA在跨CDER審評部門的溝通與實踐上做出改進(jìn)：一項BIO的調(diào)查發(fā)現(xiàn)，一半的組織成員報告與FDA的互動非常有益并富有成效，但另一半則表示“還有改進(jìn)的空間”。
FDA官員強(qiáng)調(diào)，使用者付費(fèi)方案只涉及與藥品開發(fā)及審評相關(guān)的機(jī)構(gòu)流程，并不涉及需要立法或監(jiān)管行動的政策問題。不過，擴(kuò)大真實世界證據(jù)的使用和其他數(shù)據(jù)來源的提案可能會陷入政策困局。
霍爾克姆提出了另一個明確的立法問題：產(chǎn)業(yè)界希望國會能夠明確使用者付費(fèi)不會受制于今后的預(yù)算削減，以確保PDUFA的長期穩(wěn)定性。在三年前的自動減支（自動生效的一系列聯(lián)邦支出削減措施）過程中，一部分產(chǎn)業(yè)界支付的費(fèi)用不能被FDA所獲得，延緩了重要的監(jiān)管科學(xué)的啟動與發(fā)展?；魻柨四穲詻Q表示：“我們不能讓這種情況再次發(fā)生?！?/span>