2014年4月美國(guó)The Manhattan Institute 發(fā)布了一項(xiàng)對(duì)美國(guó)FDA新藥審批效率評(píng)價(jià)的研究報(bào)告，研究報(bào)告稱美國(guó)FDA藥物評(píng)價(jià)與研究中心（Center for Drug Evaluation and Research ，CDER）不同藥物審批部門(mén)之間的新藥審評(píng)時(shí)間存在一定的差異，因此他們認(rèn)為一些部門(mén)比其他部門(mén)的工作更“富有成效”。

那么這項(xiàng)研究結(jié)論是否能夠站的住腳？新藥審評(píng)時(shí)間的差異是否是由工作效率決定的呢？美國(guó)FDA的科研人員利用自身的數(shù)據(jù)進(jìn)行分析，回答了不同部門(mén)之間新藥審評(píng)時(shí)間差異的根源。

數(shù)據(jù)和研究方法

FDA的一個(gè)重要職責(zé)是使患者能夠更快的獲得創(chuàng)新性的新藥。可加快審評(píng)提前上市的新藥往往具有以下特點(diǎn):1）用來(lái)治療一些嚴(yán)重或危及生命的疾病;2）填補(bǔ)了未滿足的醫(yī)療需求；3）與現(xiàn)有藥物相比，在安全性或有效性方面得到顯著改善。FDA通過(guò)三個(gè)手段來(lái)縮短創(chuàng)新藥物的審評(píng)時(shí)間:優(yōu)先審評(píng)、快速通道認(rèn)定和突破性藥物認(rèn)定。例如,優(yōu)先審評(píng)規(guī)定FDA對(duì)新藥上市申請(qǐng)審評(píng)時(shí)間為6個(gè)月,而標(biāo)準(zhǔn)審評(píng)的時(shí)間為10個(gè)月。美國(guó)FDA的科研人員利用FDA內(nèi)部的數(shù)據(jù)庫(kù)，統(tǒng)計(jì)了2002年10月至2012年9月30日這段時(shí)間內(nèi)向美國(guó)FDA提交的所有小分子新分子實(shí)體藥物和生物新分子實(shí)體藥物的新藥申請(qǐng)，并計(jì)算了新藥的審評(píng)時(shí)間。

2002-2012年FDA收到并批準(zhǔn)250個(gè)新分子實(shí)體藥物的新藥申請(qǐng),其中117個(gè)藥物為優(yōu)先審評(píng),87個(gè)藥物獲得快速通道認(rèn)定，1個(gè)藥物獲得突破性藥物認(rèn)定。表1和圖1、圖2為FDA CDER 不同部門(mén)收到的新藥上市申請(qǐng)數(shù)量以及相應(yīng)的審評(píng)中位時(shí)間。研究發(fā)現(xiàn)不同部門(mén)新藥審評(píng)時(shí)間長(zhǎng)短的差異，是由新藥的一些自身特性決定的。一些部門(mén)新藥審評(píng)時(shí)間之所以短，是因?yàn)檫@些部門(mén)接收到更多符合加快審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)的新藥。

表1 2002-2012年美國(guó)FDA CDER不同部門(mén)新藥審評(píng)時(shí)間概況

優(yōu)先審評(píng)新藥數(shù)量對(duì)審評(píng)時(shí)間的影響



從圖1中我們可以看出FDA CDER 不同部門(mén)的審評(píng)中位時(shí)間與優(yōu)先審評(píng)新藥數(shù)量呈很強(qiáng)的負(fù)相關(guān)性?？共《舅帲?5%）、腫瘤藥物（84%）、血液藥物（61%）優(yōu)先審評(píng)藥物比例最高，F(xiàn)DA審評(píng)中位時(shí)間最短，抗病毒藥FDA審評(píng)中位時(shí)間為182天，腫瘤藥物FDA審評(píng)中位時(shí)間為182天，血液藥物FDA審評(píng)中位時(shí)間為273天。兩個(gè)變量之間的皮爾遜相關(guān)系數(shù)（Pearson correlation coefficient）為?0.73，這意味著FDA CDER不同部門(mén)評(píng)審中位時(shí)間53%((?0.73) 2 )的差異是由優(yōu)先評(píng)審新藥數(shù)量決定的。

快速通道認(rèn)定新藥數(shù)量對(duì)審評(píng)時(shí)間的影響


從圖2中我們可以看出FDA CDER 不同部門(mén)的審評(píng)中位時(shí)間與快速通道認(rèn)定新藥數(shù)量呈很強(qiáng)的負(fù)相關(guān)性?？共《舅帲?8%）、腫瘤藥物（75%）、血液藥物（71%）快速通道認(rèn)定新藥比例最高，F(xiàn)DA審評(píng)中位時(shí)間最短，抗病毒藥FDA審批中位時(shí)間為182天，腫瘤藥物FDA審批中位時(shí)間為182天，血液藥物FDA審批中位時(shí)間為273天。兩個(gè)變量之間的皮爾遜相關(guān)系數(shù)（Pearson correlation coefficient）為?0.61，這意味著FDA CDER不同部門(mén)審評(píng)中位時(shí)間37%((?0.73) 2 )的差異是由快速通道資認(rèn)定新藥數(shù)量決定的。

研究結(jié)論

FDA數(shù)據(jù)分析結(jié)果表明, 獲得更多優(yōu)先審評(píng)新藥或快速通道認(rèn)定新藥的部門(mén)，如腫瘤藥審批部門(mén)和抗病毒藥審批部門(mén)，新藥的平均審評(píng)時(shí)間更短。這點(diǎn)不足為奇，由于新藥自身性質(zhì)和治療疾病特點(diǎn)的差異，不同新藥審評(píng)部門(mén)的優(yōu)先審評(píng)新藥和快速通道認(rèn)定新藥數(shù)量存在較大的差異。如與腫瘤相比，皮膚病和牙科疾病很少特別嚴(yán)重或危及生命，因此通過(guò)快速審評(píng)途徑審評(píng)的新藥較少，新藥審評(píng)時(shí)間也長(zhǎng)于腫瘤新藥的審評(píng)時(shí)間。此外，一些疾病領(lǐng)域更有可能在一個(gè)特定的時(shí)期發(fā)生重大的科技突破,因而會(huì)隨之產(chǎn)生大量的突破性的新藥，如最近丙型肝炎上市了一系列突破性的新藥。因此，不能把新藥審評(píng)時(shí)間的長(zhǎng)短來(lái)作為 FDA CDER 不同部門(mén)工作效率高低評(píng)價(jià)的指標(biāo)。