分析2000年至2014年FDA優(yōu)先審評品種，優(yōu)先審評究竟有何益處？截至2015年9月中旬，我國有數(shù)以千計的申請獲得特殊審批資格，但特殊審批之于暢銷藥，又有多大的相關(guān)性？
美國是全球創(chuàng)新能力最強(qiáng)的國家，很多人都將這一現(xiàn)象歸結(jié)于其制度、人才培養(yǎng)、知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)以及強(qiáng)大的經(jīng)濟(jì)基礎(chǔ)支撐等方面的優(yōu)越性，還有美國國內(nèi)龐大而靈活的私人及企業(yè)科技研發(fā)機(jī)構(gòu)，帶動了整個國家科技的蓬勃發(fā)展。在藥物創(chuàng)新研發(fā)方面，美國也長期引導(dǎo)全球潮流，原因一是美國人骨子里非常崇尚的創(chuàng)新精神，二是政策方面也為發(fā)明和創(chuàng)造者提供了適宜的環(huán)境。
為了研制出能夠戰(zhàn)勝疾病的新藥，不計其數(shù)的科學(xué)工作者耗費(fèi)數(shù)年到數(shù)十年的時間在各自崗位辛勤工作，由此源源不斷的新藥注冊申請送到了FDA手中。為加快藥品審查，從1992年開始，F(xiàn)DA創(chuàng)建了審查時間兩級系統(tǒng)（標(biāo)準(zhǔn)審評和優(yōu)先審評）——優(yōu)先審評（Priority Review）的周期為6個月，標(biāo)準(zhǔn)審評周期為10個月。通過增加人力物力的投入，優(yōu)先審評類藥物審評的速度得以提高。
要想獲得優(yōu)先審評資質(zhì)的認(rèn)定，申報的產(chǎn)品必須在安全性和有效性上產(chǎn)生顯著改善或具有優(yōu)于現(xiàn)有治療手段的潛力，更方便或適用于更廣泛的人群。與加速審批等不同，優(yōu)先審評的特點(diǎn)只針對審評階段，它既不改變審評標(biāo)準(zhǔn)，也不加速臨床試驗(yàn)進(jìn)程。但是，新藥進(jìn)入市場的時間縮短了，利于企業(yè)更快收回投資。
曾有研究數(shù)據(jù)顯示，創(chuàng)新性程度越高的藥品，取得的經(jīng)濟(jì)回報也越大?；赝?000年至2014年FDA優(yōu)先審評品種，哪些產(chǎn)品獲得了巨大經(jīng)濟(jì)回報？而對于那些熟悉的暢銷藥物，優(yōu)先審評有何益處值得考究。
 
美國：優(yōu)先審評藥未必暢銷
暢銷藥的成因主要是藥物特性、市場規(guī)律、企業(yè)營銷實(shí)力及專利等，優(yōu)先審評資格非主因

2000～2014年，共有301個品種獲得FDA的優(yōu)先審評資質(zhì)，其中2014年獲批最多，為37個，而排第二位的年份要追溯到2004年的29個；獲批最少的是2001年，只有10個。

2010-2014年獲得FDA優(yōu)先審批藥物數(shù)量情況

值得注意的是，在2006年至2008年間，由于艾滋病的泛濫，F(xiàn)DA臨時性優(yōu)先審評批準(zhǔn)了20個治療此類疾病的藥物。
在獲得優(yōu)先審評資質(zhì)的藥物中，新分子實(shí)體（NME）占據(jù)了半壁江山。

既獲得優(yōu)先審評又獲得孤兒藥稱號的“雙獲”藥物則是另一個值得關(guān)注的現(xiàn)象。從數(shù)量上看，優(yōu)先審評藥物中新分子實(shí)體和獲得孤兒藥稱號數(shù)量最多的年份均為2014年，分別為19個和18個；而從占比來看，新分子實(shí)體數(shù)量占比最高的是2001年，孤兒藥占比最高的是2014年。15年間，有7個年份的NME獲批數(shù)量的占比超過了五成，獲孤兒藥稱號的藥物的占比在2014年也接近50%，且近幾年（2013年除外）這種“雙獲”藥物的數(shù)量均超過了兩位數(shù)。

15年間優(yōu)先審批藥物中NME及孤兒藥數(shù)量占比情況

追蹤近些年來受市場追捧的超級暢銷藥可以發(fā)現(xiàn)，雖然有近三成的藥物獲得了優(yōu)先審評資格，但超級暢銷藥最顯著的特點(diǎn)卻不是優(yōu)先審批資格，而是它們的身份大多是新分子實(shí)體和新生物藥，且大多屬于制藥巨頭。

對市場耳熟能詳?shù)某墪充N藥進(jìn)行梳理，結(jié)果顯示，這其中近九成的藥物為新分子實(shí)體和新生物藥；從審評類別看，七成的藥物是通過常規(guī)的標(biāo)準(zhǔn)審評獲批的，而剩下的三成優(yōu)先審評藥物中，新組合藥物等獲批的數(shù)量較少。而對于產(chǎn)品的歸屬而言，即使最早的研發(fā)企業(yè)是小公司，最終產(chǎn)品的擁有者均成為了醫(yī)藥巨頭。除此以外，專利導(dǎo)致的市場獨(dú)占以及專利到期后產(chǎn)生的斷崖式銷售下跌也為業(yè)內(nèi)熟知。

部分長效藥的審批屬性情況

因而可以看出，暢銷藥的成因最重要還是藥物特性、市場規(guī)律、企業(yè)營銷實(shí)力及專利等，優(yōu)先審評對產(chǎn)品的推動有作用但非主因。
 
中國：特殊審批并非萬事大吉
獲得特殊審批資格不等同于批準(zhǔn)上市，且對銷售業(yè)績的推動力量有限
在我國，因?qū)徳u人員短缺等原因暫無此類優(yōu)先審批和標(biāo)準(zhǔn)審評的劃分，但對新藥和仿制藥等審評時間做了有關(guān)規(guī)定。為鼓勵研究創(chuàng)制新藥，有效控制風(fēng)險，CFDA于2009年頒布了《新藥注冊特殊審批管理規(guī)定》。根據(jù)相關(guān)規(guī)定，CFDA對未在國內(nèi)上市銷售的從植物、動物、礦物等物質(zhì)中提取的有效成份及其制劑，新發(fā)現(xiàn)的藥材及其制劑；未在國內(nèi)外獲準(zhǔn)上市的化學(xué)原料藥及其制劑、生物制品；治療艾滋病、惡性腫瘤、罕見病等疾病且具有明顯臨床治療優(yōu)勢的新藥；治療尚無有效治療手段疾病的新藥注冊申請實(shí)行特殊審批。藥品審評中心在收到特殊審批申請后分別會在5日或20日內(nèi)進(jìn)行審查確定，而現(xiàn)場核查、檢驗(yàn)的部門對于獲準(zhǔn)特殊審批的注冊申請也會予以優(yōu)先辦理。
截至2015年9月中旬，國內(nèi)有數(shù)以千計的申請獲得了特殊審批的資格，其中絕大多數(shù)為一類新藥，少數(shù)為其他類別。藥物類型以化藥為絕對主力，占比超過九成；而其中1.1類新藥的申請數(shù)量超過五成。中藥雖占比不大，但市場銷量較大的銀杏類藥物的有效單體銀杏內(nèi)酯B位列其中。生物藥占比也不大，但是包括重組人Ⅱ型腫瘤壞死因子受體-抗體融合蛋白等制劑也已經(jīng)獲得了生產(chǎn)批文。而在獲得特殊審批資格的企業(yè)中，外企占比近四成，國內(nèi)企業(yè)中江蘇恒瑞申請數(shù)量占比接近10%。
是否獲得特殊審批的資格就萬事大吉呢？其實(shí)不然。首先，該資格不會增加藥品通過審評的籌碼。其次，藥品銷售情況與諸多因素相關(guān)聯(lián)，此單一因素非暢銷保障。數(shù)據(jù)顯示，審評通過方面出現(xiàn)“他司曲洛”等多種藥物審批結(jié)論為“不批準(zhǔn)”；還有“五羥黃酮”等藥物為“退審”和“終止審評”等。因此，獲得特殊審批資格不等同于批準(zhǔn)上市。
從銷售業(yè)績的角度來看，2011年獲批上市的以治療風(fēng)濕等為主的艾瑞昔布，雖貴為1.1類化藥且為江蘇恒瑞所擁有，并自上市后銷售以數(shù)倍計的方式增長，但2014年其銷售只占到抗炎抗風(fēng)濕類藥物總和的千分之三，就算縮小范圍以昔布類來計，也只占到昔布類的1.5%，而銷售最好的帕瑞昔布占到昔布類的56%。同為2011年批準(zhǔn)的?？颂婺岬臄?shù)據(jù)就好看得多，2014年1.1類治療腫瘤的化藥?？颂婺岬匿N售排在替尼類銷售的第四位，占到替尼類銷售總量的13.4%，但從國內(nèi)抗腫瘤藥總銷量來看，?？颂婺嵋矁H占到1.2%，離暢銷藥還是有些距離。