【2022年12月27日公開課】基因治療系列第6期：基因治療的藥物研發(fā)回顧與展望

2022-12-25

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近年來(lái)，Glybera、Luxturna、Zolgensma、Upstaza和Roctavian獲得了FDA或EMA的批準(zhǔn)。此外，全球已有數(shù)十種AAV基因療法處于臨床開發(fā)階段，國(guó)內(nèi)基因治療企業(yè)也不斷傳出獲批開展臨床研究的好消息。

基因治療作為一種新興的治療手段，它的發(fā)展歷程怎樣？

早期研發(fā)過(guò)程中有什么關(guān)鍵點(diǎn)？

靶點(diǎn)如何選擇？

AAV載體如何優(yōu)化？

CMC和成本控制的挑戰(zhàn)是什么？

臨床開發(fā)如何有效推進(jìn)？

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的過(guò)程中是否有合適的生物標(biāo)志物？

商業(yè)化有什么考量？

2022年11月8日至2023年1月7日，6次線上公開課（每周二晚20:00-21:30）+1次線下轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)閉門研討會(huì)（最后一周周六），愷思俱樂(lè)部攜手醫(yī)藥筆記、和元生物、美迪西生物醫(yī)藥、星北·自貿(mào)壹號(hào)，共同邀請(qǐng)數(shù)十位產(chǎn)業(yè)資深專家，系統(tǒng)性的向大家分享基因治療的前沿進(jìn)展，以期讓更多的人認(rèn)識(shí)及了解基因治療，激發(fā)學(xué)習(xí)興趣，促進(jìn)行業(yè)發(fā)展，誠(chéng)邀大家參加！

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往期回放

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基因治療系列公開課【第6期】

嘉賓簡(jiǎn)介

蘇州諾潔貝生物聯(lián)合創(chuàng)始人&首席運(yùn)營(yíng)官-曲光博士.jpg

曲光博士
蘇州諾潔貝生物聯(lián)合創(chuàng)始人&首席運(yùn)營(yíng)官

曲光，俄亥俄州立大學(xué)細(xì)胞生物學(xué)博士。先后在俄亥俄州哥倫布兒童醫(yī)院Dr. P. R. Johnson 實(shí)驗(yàn)室和賓夕法尼亞大學(xué) Dr. J.M. Wilson 實(shí)驗(yàn)室從事腺相關(guān)病毒基因治療相關(guān)的研究工作。曲光博士還曾就職于Avigen Inc.，費(fèi)城兒童醫(yī)院細(xì)胞與分子治療中心，Spark Therapeutic Inc. 等知名基因治療研發(fā)中心及藥企。現(xiàn)為NGGT Inc. 聯(lián)合創(chuàng)始人，COO. 在二十多年腺相關(guān)病毒基因治療藥物研發(fā)的職業(yè)生涯中，曲光博士專注于病毒載體生產(chǎn)，生產(chǎn)工藝開發(fā)，技術(shù)轉(zhuǎn)移及腺相關(guān)病毒載體大規(guī)模cGMP生產(chǎn)等領(lǐng)域的工作；主導(dǎo)了美國(guó)第一例基因治療產(chǎn)品Luxturna的生產(chǎn)工藝開發(fā)及第一例Car-T細(xì)胞治療產(chǎn)品重組慢病毒載體的生產(chǎn)工藝開發(fā)；親歷了基因治療領(lǐng)域起伏發(fā)展及基因治療藥物研發(fā)從實(shí)驗(yàn)室階段到產(chǎn)品獲批上市，惠及患者全過(guò)程。在基因治療藥物研發(fā)CMC 領(lǐng)域累積了豐富的知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)。