《周易》有云: 富有之謂大業(yè)，日新之謂盛德。目前，我國(guó)生物醫(yī)藥行業(yè)邁入快速發(fā)展階段，只有不斷變通革新，才能通達(dá)久遠(yuǎn)。核酸藥物是全球研發(fā)的熱門領(lǐng)域，已經(jīng)成為當(dāng)下炙手可熱的制藥賽道。近年來(lái), 隨著化學(xué)修飾、遞送系統(tǒng)及生產(chǎn)技術(shù)的不斷成熟和更新，核酸藥物發(fā)展顯著提速，多款核酸產(chǎn)品陸續(xù)上市，臨床優(yōu)勢(shì)與市場(chǎng)價(jià)值日漸凸顯，在傳染性疾病，腫瘤治療，罕見(jiàn)病等方面表現(xiàn)出巨大的開(kāi)發(fā)潛力。

2023年6月30日，由萬(wàn)怡醫(yī)學(xué)、美迪西協(xié)辦的“RNA療法與mRNA腫瘤疫苗專場(chǎng)”在蘇州成功舉辦。本期會(huì)議邀請(qǐng)到行業(yè)大咖到場(chǎng)，圍繞核酸藥物和疫苗的研發(fā)、工藝生產(chǎn)、創(chuàng)新等方面展開(kāi)分享及解讀，以期共同推進(jìn)核酸藥物的創(chuàng)新發(fā)展！

開(kāi)場(chǎng)致辭

會(huì)議伊始，美迪西首席科學(xué)官彭雙清教授代表美迪西為此次RNA療法與mRNA腫瘤疫苗專場(chǎng)致辭，對(duì)各位嘉賓的到來(lái)表示了熱烈的歡迎。

彭教授表示：如今核酸藥物已發(fā)展為制藥行業(yè)最熱門的賽道之一， 發(fā)展勢(shì)頭迅猛，吸引著越來(lái)越多的企業(yè)關(guān)注和投資布局。核酸藥物可實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)治療，高效殺傷腫瘤細(xì)胞。同時(shí)較化療藥物副作用更低，較傳統(tǒng)抗體類腫瘤藥物具有更好的療效。在核酸藥物日趨白熱化的競(jìng)爭(zhēng)壓力下，差異化競(jìng)爭(zhēng)是制勝之道。今后核酸藥物的研發(fā)方向更需要根據(jù)靶點(diǎn)和適應(yīng)癥的特點(diǎn)來(lái)具體設(shè)計(jì)核酸分子，也就是所謂的定制性或者差異化研發(fā)。核酸藥物還有許多領(lǐng)域可以去拓展。此次美迪西RNA療法與mRNA腫瘤疫苗專場(chǎng)聚集了眾多行業(yè)專家，對(duì)核酸藥物行業(yè)內(nèi)的重點(diǎn)和痛點(diǎn)話題都進(jìn)行了深入探討，為推動(dòng)核酸藥物開(kāi)發(fā)與國(guó)際化進(jìn)程助力賦能！

精彩演講

斯微生物創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官李航文博士針對(duì)“創(chuàng)新技術(shù)賦能下一代mRNA腫瘤疫苗開(kāi)發(fā)”發(fā)表深入見(jiàn)解。堅(jiān)持科技創(chuàng)新，是攻克mRNA“卡脖子”技術(shù)的銅墻壁壘，經(jīng)過(guò)多年努力，斯微生物已經(jīng)成功搭建了mRNA藥物從AI設(shè)計(jì)、合成、制劑、質(zhì)控到產(chǎn)業(yè)化的全鏈條技術(shù)平臺(tái)，擁有年產(chǎn)數(shù)億劑mRNA疫苗的大規(guī)模生產(chǎn)關(guān)鍵技術(shù)和設(shè)備的核心專利，關(guān)鍵物料完全實(shí)現(xiàn)了國(guó)產(chǎn)替代，斯微生物在上述方面均有著獨(dú)特的優(yōu)勢(shì)?？鼓[瘤領(lǐng)域的核酸藥物已有眾多療法在研，李航文博士介紹了斯微生物個(gè)性化腫瘤mRNA疫苗研發(fā)進(jìn)展，未來(lái)可期。

美迪西化學(xué)部高級(jí)副總裁馬興泉博士通過(guò)“小核酸藥物研發(fā)與技術(shù)支持”介紹了對(duì)核酸藥物的多種化學(xué)修飾。核酸藥物要進(jìn)入體內(nèi)發(fā)揮作用，首先要克服降解的問(wèn)題，隨著新技術(shù)的發(fā)展，部分難題已經(jīng)有較好的解決辦法，其中化學(xué)修飾和遞送系統(tǒng)技術(shù)的突破對(duì)核酸藥物的發(fā)展起到了至關(guān)重要的作用。通過(guò)化學(xué)修飾可增強(qiáng)核酸藥物抵抗內(nèi)源性內(nèi)切酶和外切酶降解的能力，大幅提升藥物療效。美迪西核苷酸藥物化學(xué)合成平臺(tái)可以一站式提供單體合成、修飾；寡核苷酸合成；遞送系統(tǒng)合成以及寡核苷酸偶聯(lián)物的合成。已經(jīng)建成的siRNA庫(kù)，不僅有豐富的單體庫(kù)存，而且擁有龐大的單體合成砌塊庫(kù)，可以快速完成各類修飾單體的合成。美迪西擁有專業(yè)的小核酸藥物的研發(fā)團(tuán)隊(duì)可以提供高效快捷地研發(fā)服務(wù)；已有多個(gè)siRNA藥物FTE項(xiàng)目完成和進(jìn)行中。

星銳醫(yī)藥創(chuàng)始人、CEO胡榮寬博士圍繞“靶向遞送在mRNA藥物開(kāi)發(fā)中的應(yīng)用”介紹了靶向遞送的現(xiàn)狀和前景、星銳醫(yī)藥精準(zhǔn)靶向遞送及在研管線等。目前隨著mRNA藥物賽道競(jìng)爭(zhēng)加劇，實(shí)現(xiàn)mRNA的器官靶向遞送，已成為mRNA技術(shù)開(kāi)發(fā)的重點(diǎn)。以mRNA為代表的核酸類藥物已成為全球研發(fā)和投資的重點(diǎn)領(lǐng)域之一，其適應(yīng)癥不斷拓寬，在腫瘤、心臟、代謝性疾病、肝臟疾病及多種罕見(jiàn)病中取得了不俗的表現(xiàn)。星銳醫(yī)藥致力于開(kāi)發(fā)下一代LNP載體，實(shí)現(xiàn)組織特異性mRNA 藥物遞送，拓寬mRNA藥物的應(yīng)用前景。

佑嘉生物創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官崔文浩博士針對(duì)“小核酸藥物研發(fā)和聚合物遞送系統(tǒng)平臺(tái)”，介紹了核酸藥物行業(yè)概覽、核酸遞送系統(tǒng)、口服遞送核酸藥物治療炎癥性腸?。↖BD）的研究、及佑嘉生物OMDS遞送平臺(tái)等，引發(fā)聽(tīng)眾對(duì)口服核酸遞送技術(shù)與應(yīng)用前景的思考。佑嘉生物多樣性的核酸遞送技術(shù)平臺(tái)包括核殼結(jié)構(gòu)(CaPLiP)技術(shù)、口服納米制劑（OMDS）技術(shù)、納米抗體核酸偶聯(lián)(nAOC)技術(shù)；三種載體遞送技術(shù)各成體系又相互協(xié)同，分別針對(duì)全身和特異靶向遞送，解決目前siRNA肝外靶向和給藥難問(wèn)題。

美迪西藥代動(dòng)力學(xué)及生物分析部蔣品博士全面解析了“小核酸藥物藥代動(dòng)力學(xué)特性和非臨床成藥性關(guān)注點(diǎn)”。小核酸藥物不同于化學(xué)小分子和單抗藥物，具有獨(dú)特的藥代動(dòng)力學(xué)特點(diǎn)，蔣品博士對(duì)小分子藥物、大分子生物制劑、核酸類ASO和siRNA藥物做了總體比較，并指出ADME吸收、分布、代謝和排泄等特點(diǎn)，結(jié)合美迪西核酸類DMPK生物分析，B超引導(dǎo)下肝臟穿刺，肌肉活檢，IT鞘內(nèi)注射等技術(shù)平臺(tái)，對(duì)ASO和siRNA在早期篩選，PCC和IND階段臨床前研究進(jìn)行剖析。美迪西具備完善的小核酸藥物生物分析平臺(tái)、肝臟活體穿刺、肌肉活檢和鞘內(nèi)注射平臺(tái)用于PK和PK/PD研究。

四川康德賽醫(yī)療科技有限公司創(chuàng)始人丁平博士從mRNA藥物開(kāi)發(fā)歷史慢慢闡述了“mRNA編輯的細(xì)胞藥物開(kāi)發(fā)”，介紹了mRNA編輯的DC產(chǎn)品。腫瘤疫苗是近年來(lái)研究的熱點(diǎn)，其突出的優(yōu)點(diǎn)為癌癥治療打開(kāi)了新的思路，也為癌癥患者帶來(lái)了新的希望。如今，腫瘤疫苗的轉(zhuǎn)化研究呈爆發(fā)式增長(zhǎng)，主要有腫瘤全細(xì)胞疫苗、mRNA疫苗、多肽疫苗和DC疫苗。前三種方式工藝相對(duì)簡(jiǎn)單，但存在不穩(wěn)定性、低免疫原性及體內(nèi)分布不確定性等局限。DC是目前發(fā)現(xiàn)功能最強(qiáng)的抗原提呈細(xì)胞（APC），其抗原呈遞功能遠(yuǎn)強(qiáng)于巨噬細(xì)胞、B細(xì)胞等其他抗原呈遞細(xì)胞，具有強(qiáng)大的激活CD8+、CD4+T細(xì)胞的能力，并能分泌多種細(xì)胞因子參與免疫調(diào)節(jié)與應(yīng)答。DC細(xì)胞作為最為高效的抗原遞呈細(xì)胞，不僅療效安全也可以有效解決前面三種疫苗存在的問(wèn)題。

堯唐生物聯(lián)合創(chuàng)始人&CTO王子君博士綜合介紹了“基于mRNA遞送的體內(nèi)基因編輯藥物”。面對(duì)體內(nèi)基因編輯大時(shí)代，堯唐生物已經(jīng)從基因編輯工具LNP藥物遞送系統(tǒng)、生產(chǎn)工藝三大核心板塊入手建立技術(shù)優(yōu)勢(shì)。在產(chǎn)品管線方面，堯唐生物已在遺傳性疾病領(lǐng)域以及心血管疾病進(jìn)行了研發(fā)布局，并希望盡快將產(chǎn)品推進(jìn)至臨床申報(bào)階段，同時(shí)將進(jìn)一步對(duì)針對(duì)肝臟的LNP遞送系統(tǒng)進(jìn)行優(yōu)化升級(jí)。目前，基因編輯技術(shù)與mRNA體內(nèi)遞送技術(shù)均處于成長(zhǎng)發(fā)展階段，國(guó)內(nèi)外，越來(lái)越多的藥企已經(jīng)投身于基因編輯技術(shù)領(lǐng)域，希望以這一療法為切入點(diǎn)，為治療疾病帶來(lái)突破。

會(huì)議現(xiàn)場(chǎng)

國(guó)內(nèi)外參會(huì)者認(rèn)真聆聽(tīng)演講，積極提問(wèn)~

美迪西核酸藥物研發(fā)服務(wù)平臺(tái)