醫(yī)線藥聞

1、8月7日，亞盛醫(yī)藥宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已同意公司核心品種 Bcl-2 選擇性抑制劑 Lisaftoclax（APG-2575）開展一項(xiàng)全球關(guān)鍵注冊(cè)性 III 期臨床研究，用于治療既往接受治療的慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/ 小淋巴細(xì)胞淋巴瘤 ( SLL ) 患者。

2、Orchard Therapeutics宣布，已完成向美國(guó)FDA提交基因療法OTL-200的生物制品許可申請(qǐng)（BLA），用于治療早發(fā)性變色性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良（MLD）兒童，并向FDA申請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)資格。此前，該產(chǎn)品已獲得FDA授予的罕見兒科疾?。≧PD）認(rèn)定和再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定（RMAT）。Libmeldy使用慢病毒載體將編碼芳基硫酸酯酶-A（arylsulfatase A）的ARSA轉(zhuǎn)基因?qū)氲交颊咦泽wCD34陽性造血干細(xì)胞和祖細(xì)胞中，用于治療由于ARSA基因突變導(dǎo)致的罕見遺傳病MLD。

3、中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示，兩款CGT產(chǎn)品獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，分別是：楊森（Janssen）基因療法JNJ-81201887（AAVCAGsCD59），擬開發(fā)用于治療繼發(fā)于年齡相關(guān)性黃斑變性的地圖樣萎縮成人患者；睿健醫(yī)藥人源多巴胺能前體細(xì)胞注射液，擬開發(fā)用于治療帕金森病。

4、近日，魯南制藥集團(tuán)山東新時(shí)代藥業(yè)有限公司的潔清西吡氯銨含片（規(guī)格：2mg）經(jīng)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，首家通過仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)！西吡氯銨屬于一種陽離子季銨化合物，臨床上通常用于急性、亞急性咽炎，牙齦炎。

投融藥事

2、8月7號(hào)，北京錦籃基因科技有限公司宣布，繼不久前pre-B輪億元融資后，再次獲得數(shù)千萬元加輪融資。加輪由國(guó)科嘉和獨(dú)家投資完成。

科技藥研

[1] Laura Breda et al. In vivo hematopoietic stem cell modification by mRNA delivery. Science, 2023, doi:10.1126/science.ade6967.