FDA受理首款CRISPR基因編輯療法上市申請丨“美”天新藥事
醫(yī)線藥聞
1、6月9日，賽諾菲宣布FDA咨詢委員會以21：0的投票結(jié)果支持其與阿斯利康共同開發(fā)的長效呼吸道合胞病毒（RSV）抗體Nirsevimab上市，適用于即將進入或在第一個RSV感染季期間出生的新生兒和嬰兒預(yù)防RSV感染。
2、6月8日，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics宣布，美國FDA接受exagamglogene autotemcel（exa-cel）治療嚴(yán)重鐮刀型細(xì)胞貧血?。⊿CD）和輸血依賴性β地中海貧血（TDT）的生物制品許可申請（BLA），同時授予該產(chǎn)品治療SCD的優(yōu)先審評資格。這也是FDA受理的首個CRISPR基因編輯療法上市申請。
3、6月8日，澤璟制藥宣布在研產(chǎn)品注射用ZGGS15雙特異性抗體臨床試驗申請獲得美國FDA批準(zhǔn)，用于治療晚期實體瘤。ZGGS15是一款抗LAG-3/TIGIT雙特異性抗體，其治療晚期實體瘤的臨床試驗已于今年4月獲得中國國家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)。
4、6月8日，貝達藥業(yè)遞交的1類新藥伏羅尼布片的上市申請已獲得批準(zhǔn)，與依維莫司聯(lián)合，用于既往接受過酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療失敗的晚期腎細(xì)胞癌患者。公開資料顯示，這是一款具有全新化學(xué)結(jié)構(gòu)的新一代多靶點激酶抑制劑。
5、近日，斯微（上海）生物科技股份有限公司自主研發(fā)的編碼細(xì)胞因子IL-12的非復(fù)制mRNA注射液SW0715獲批臨床，，適應(yīng)癥為用于治療復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移性晚期惡性實體瘤。這是國內(nèi)首個獲得NMPA批準(zhǔn)進入臨床階段的IL-12的非復(fù)制mRNA注射液。
投融藥事
1、近日，專注前沿基因治療領(lǐng)域的創(chuàng)新型企業(yè)信念醫(yī)藥（Belief BioMed）與龍沙（Lonza）簽署了一項研究許可協(xié)議，將應(yīng)用龍沙（Lonza）腺相關(guān)病毒（AAV）表達系統(tǒng)進行基因療法的工藝測試和創(chuàng)新藥開發(fā)。該系統(tǒng)由龍沙（Lonza）的5B8 HEK293宿主細(xì)胞系、專利質(zhì)粒和技術(shù)Know-How組合而成。
科技藥研
1、在一項新的研究中，來自美國加州大學(xué)舊金山分校的研究人員考察了膠質(zhì)瘤引起的神經(jīng)元變化如何影響認(rèn)知背后的大腦回路，以及這些相互作用是否能影響患者的生存。他們發(fā)現(xiàn)膠質(zhì)瘤可以改變大腦中的功能性神經(jīng)回路。這導(dǎo)致在涉及詞匯檢索的語言任務(wù)中，腫瘤浸潤的白質(zhì)在正常大腦皮層區(qū)域之外被激活。相關(guān)研究結(jié)果發(fā)表在2023年5月18日的Nature期刊上[1]。
Saritha Krishna et al. Glioblastoma remodelling of human neural circuits decreases survival. Nature, 2023, doi:10.1038/s41586-023-06036-1.
相關(guān)新聞
