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美國(guó)首例CRISPR抗癌人體試驗(yàn)即將開(kāi)展

2018-01-25
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據(jù)英國(guó)《自然》雜志網(wǎng)站、美國(guó)《麻省理工技術(shù)評(píng)論》網(wǎng)站近日消息稱(chēng),美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)目前正在為CRISPR基因編輯技術(shù)抗癌的人類(lèi)臨床試驗(yàn)做最后階段的準(zhǔn)備,項(xiàng)目即將全面啟動(dòng)。這是美國(guó)使用CRISPR治療癌癥的首次嘗試,標(biāo)志著腫瘤治療進(jìn)入一個(gè)新時(shí)代,也打響了中美之間一場(chǎng)生物醫(yī)學(xué)競(jìng)賽。


將CRISPR基因編輯技術(shù)用于治療癌癥,被認(rèn)為是一種革命性的癌癥療法。該項(xiàng)目近日已在美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院(NIH)臨床試驗(yàn)信息網(wǎng)上進(jìn)行了公示,試驗(yàn)相關(guān)細(xì)節(jié)也有詳細(xì)描述。

此次臨床試驗(yàn)主要針對(duì)多發(fā)性骨髓瘤、滑膜肉瘤和黏液樣脂肪肉瘤以及黑色素瘤患者,按照疾病類(lèi)型分為3個(gè)組同時(shí)進(jìn)行,計(jì)劃招募18歲以上患者共計(jì)18名,I期試驗(yàn)周期為5年。團(tuán)隊(duì)將監(jiān)測(cè)患者在6個(gè)月內(nèi)達(dá)到緩解的百分率、存活率等指標(biāo)。

屆時(shí),來(lái)自賓夕法尼亞大學(xué)的研究人員將通過(guò)對(duì)人體免疫細(xì)胞(T細(xì)胞)加以遺傳修飾,使其成為主動(dòng)對(duì)細(xì)胞發(fā)起進(jìn)攻的“武器”,識(shí)別并剿滅腫瘤細(xì)胞。研究工作首先要在患者體外進(jìn)行,利用CRISPR技術(shù)對(duì)T細(xì)胞中的幾個(gè)關(guān)鍵基因進(jìn)行編輯,讓它們成為癌細(xì)胞的“終極克星”,然后在實(shí)驗(yàn)室中培養(yǎng)、增殖,最后再注射回患者體內(nèi),以達(dá)到最佳的治療效果。

美國(guó)這一項(xiàng)目的進(jìn)行,同時(shí)標(biāo)志著中美在這方面的生物醫(yī)療競(jìng)爭(zhēng)拉開(kāi)了帷幕——早在2016年10月,四川大學(xué)醫(yī)療團(tuán)隊(duì)已啟動(dòng)首例人體基因編輯臨床試驗(yàn),提取免疫細(xì)胞后利用CRISPR編輯、培養(yǎng)后再重新注入患者體內(nèi),I期試驗(yàn)同樣將患者安全性及存活率作為關(guān)注點(diǎn)。

賓夕法尼亞大學(xué)免疫療法先驅(qū)卡爾·朱恩表示,這是一場(chǎng)中美兩國(guó)最先進(jìn)生物醫(yī)學(xué)的“爭(zhēng)奪戰(zhàn)”,其非常重要,因?yàn)檫@種良性競(jìng)爭(zhēng)最終將會(huì)使技術(shù)得到顯著提升。
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