2016年是新藥上市低谷的一年，但FDA至少出現(xiàn)了一個(gè)令人鼓舞的趨勢(shì)：審批時(shí)間明顯快于上一年。
近年來美國加速新藥審批過程的努力獲得了預(yù)期的效果，鑒于特朗普任期內(nèi)的FDA新局長候選人也主張改革藥物審批過程，新藥審批將繼續(xù)提速。

常規(guī)審評(píng)加速明顯

去年，CDER和CBER共批準(zhǔn)了25種新藥，為近十年最少，但FDA認(rèn)為這是自然波動(dòng)的結(jié)果。例如，按照美國《處方藥申請(qǐng)者付費(fèi)法案》，有5個(gè)新藥申請(qǐng)的審評(píng)截止日期本來是2016年，但在2015年就被提前批準(zhǔn)了，而審評(píng)截止日期落在2016年的新藥申請(qǐng)本身也比較少；此外，2016年FDA給新藥申請(qǐng)發(fā)出完整答復(fù)函的數(shù)量也明顯增加。
據(jù)悉，CDER（負(fù)責(zé)小分子和某些抗體藥物審批的部門）收到了36份新分子實(shí)體（NME）的上市申請(qǐng)，略高于過去十年每年申請(qǐng)的平均數(shù)（35個(gè)）。
EPVantage按照FDA優(yōu)先審評(píng)、常規(guī)審評(píng)與突破性療法3種路徑分類，對(duì)過去10年NME平均獲批時(shí)間進(jìn)行了梳理。從數(shù)據(jù)分析看，去年審評(píng)速度的整體改善是由于常規(guī)審評(píng)的速度大大提高。優(yōu)先審評(píng)的速度和過去10年的平均速度相當(dāng)，而突破性療法的審評(píng)速度似乎已經(jīng)放緩。
不過，突破性療法的申請(qǐng)數(shù)量相對(duì)較少，考慮到該路徑推出時(shí)間還不夠久，要從時(shí)間趨勢(shì)數(shù)據(jù)中得出任何有意義的結(jié)論可能還太早。
然而，新藥審批的平均時(shí)長每年都有很大變化，因此，想要從這一分析中得出任何具體的結(jié)論并不容易。例如2015年，獲批上市的新藥數(shù)量龐大，而審批時(shí)間卻大大延長。
值得關(guān)注的是，2016年的新藥上市申請(qǐng)沒有出現(xiàn)時(shí)間被明顯延長的情況，否則新藥獲批數(shù)據(jù)會(huì)更加難看。

FDA繼續(xù)承壓

過去10年，美國《處方藥申請(qǐng)者付費(fèi)法案》經(jīng)歷了3次修改，從平均水平來看，新藥審評(píng)時(shí)間的縮短趨勢(shì)顯而易見，特別是常規(guī)的新藥審評(píng)路徑。
目前的《處方藥申請(qǐng)者付費(fèi)法案》將于今年9月到期，在新藥審評(píng)方面，第6版《處方藥申請(qǐng)者付費(fèi)法案》或許會(huì)包含提高該過程靈活性的措施。提案中包括建議FDA和申請(qǐng)人在新藥申請(qǐng)審評(píng)期間正式簽署一個(gè)互相交流的方案。
FDA新局長尚未任命，沒有人希望FDA發(fā)生影響新藥審評(píng)效率的重大變化。由于第6版《處方藥申請(qǐng)者付費(fèi)法案》的大部分框架已獲批準(zhǔn)，新局長不大可能對(duì)這項(xiàng)立法產(chǎn)生很大影響。即使有改變，預(yù)計(jì)也會(huì)使政策更加寬松。

事實(shí)上，不管誰最終被任命為新的FDA主管，F(xiàn)DA都面臨著縮短新藥審評(píng)時(shí)間的壓力?！?