對于新藥批準(zhǔn)，2016 年是令人失望的一年，美國 FDA 僅批準(zhǔn) 22 個新藥，是 2010 年以來新藥批準(zhǔn)數(shù)量最少的一年，與 2015 年的 45 個新藥獲批相比，更是慘不忍睹。而大洋彼岸的歐洲藥品管理局推薦了 81 個新處方藥，2015 年這一數(shù)字為 93 個。與 FDA 不一樣的是，歐洲藥品管理局推薦批準(zhǔn)的藥品名單中包括仿制藥。

新藥批準(zhǔn)數(shù)量大幅下降表明經(jīng)歷 2014 年與 2015 年的新藥批準(zhǔn)高峰（獲批上市數(shù)量達(dá)到 19 年以來的高點(diǎn)）之后，制藥業(yè)可能正回歸正常的產(chǎn)出水平。FDA 新藥辦公室主任 Jenkins 上個月對媒體表示，有幾個因素導(dǎo)致 2016 年新藥批準(zhǔn)數(shù)量下降。

有5個原定于2016年批準(zhǔn)的新藥，提前在2015年底獲得批準(zhǔn)。2016年提交的新藥上市申請數(shù)量也有下降，另外與之前兩年相比，F(xiàn)DA 拒絕或推遲批準(zhǔn)的藥物數(shù)量增加。一些審批日期被推遲的藥物到2017年可能獲得批準(zhǔn)，這其中包括羅氏的多發(fā)性硬化藥物 Ocrevus，以及賽諾菲與再生元用于類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎的Sarilumab。

考慮到最近在抗癌領(lǐng)域取得的進(jìn)展以及對其它疾病遺傳基礎(chǔ)更好的理解，業(yè)內(nèi)大多數(shù)高管對新藥研發(fā)仍保持樂觀，目前多家公司的研發(fā)線上有足夠的在研產(chǎn)品。但鑒于醫(yī)療保險公司及政府對藥品高定價的抵觸，新藥獲批及上市后獲得一個不錯的財務(wù)收益仍有諸多挑戰(zhàn)。

據(jù)咨詢公司德勤稱，排名前 12 的制藥公司其研發(fā)投資回報率從2010年10.1%的高位下降到了2016年的 3.7%。藥品高定價的政治壓力越來越大，現(xiàn)代藥物所面臨的挑戰(zhàn)也因此越來越多，目前生物科技及制藥公司正開發(fā)更多旨在用于利基患者人群的藥物。

這個問題可由2016年批準(zhǔn)的最后一款藥物來說明。百健與Ionis制藥的Spinraza是首個治療脊髓性肌萎縮患者的藥物，脊髓性肌萎縮是一種罕見而往往致命的遺傳性疾病。這款藥物每劑量的定價高達(dá) 12.5 萬美元。

這一價格意味著每位患者第一年的用藥成本為62.5萬美元-75萬美元，據(jù)Leerink的分析師稱，這么高的定價可能引發(fā)批評風(fēng)暴，甚至出現(xiàn)在總統(tǒng)的推特上。新當(dāng)選總統(tǒng)特朗普已承諾降低藥品的價格。