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新聞資訊

美國會延長兒科優(yōu)先審評券計劃并擴(kuò)大適用資格

2016-09-30
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9月27日美國眾議院繼參議院之后一致通過決定將罕見兒科疾病優(yōu)先審評券(PRV)計劃(下簡稱為“兒科PRV計劃”)延長至2016年12月31日,目前議案已呈交給奧巴馬總統(tǒng)正待簽署。賓西法尼亞州民主黨參議員Bob Casey的發(fā)言人表示,從現(xiàn)在到12月30日期間,國會將討論如何修訂計劃并再次延長。
參議院于上周(9月22日)一致投票通過《推進(jìn)希望法案》(Advancing Hope Act)(S.1878)版本與議案的早期版本相近。但是,當(dāng)前版本僅將兒科PRV計劃延長三個月,而不是對計劃重新授權(quán)到至少2022年9月30日。這顯然是權(quán)宜之計。
《推進(jìn)希望法案》同時還修訂了《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》(FD&C法案)529節(jié)對“罕見兒科疾病”的定義?!昂币妰嚎萍膊 钡男露x將很可能擴(kuò)大兒科PRV計劃的適用資格。
與議案的早期版本保持一致,《推進(jìn)希望法案》將修訂“罕見兒科疾病”的定義,目前的定義要求:
(A) 主要影響從出生到18歲的個體的疾病,包括通常稱為新生兒、嬰兒、兒童和青少年的年齡群體。
S.1878修訂定義要求:
(A) 嚴(yán)重或危及生命的疾病,其中嚴(yán)重或危及生命的癥狀表現(xiàn)(manifestations)主要影響從出生到18歲的個體,包括通常稱為新生兒、嬰兒、兒童和青少年的年齡群體。
新提議的“罕見兒科疾病”的定義更加重視疾病負(fù)擔(dān),而不是疾病的患病率。事實上,許多利益攸關(guān)者曾表達(dá)過擔(dān)心,目前的定義強(qiáng)調(diào)患病率是一種誤導(dǎo)。例如當(dāng)考慮疾病不同形式的嚴(yán)重程度時,就能夠很容易的理解這些擔(dān)心。如果患有疾病最嚴(yán)重形式的患者早亡,但病情較輕的患者存活較久,那么這種疾病在目前的定義下可能是不符合資格的。
如果《推進(jìn)希望法案》被簽署成為法律,將會擴(kuò)大兒科PRV計劃的資格。例如,對于不同嚴(yán)重程度疾病(即,非常嚴(yán)重形式的疾病具有很短的預(yù)期壽命,不太嚴(yán)重形式的疾病具有長得多的預(yù)期壽命)將有資格進(jìn)入兒科PRV計劃。此外,在兒童期極其嚴(yán)重的疾病但在成年期趨于不那么嚴(yán)重的疾病也可能取得進(jìn)入兒科PRV計劃的資格。
FDA關(guān)于“罕見兒科疾病”修訂定義的解釋將是至關(guān)重要的。FDA的首要任務(wù)之一將是提供圍繞“嚴(yán)重或危及生命的癥狀表現(xiàn)”的構(gòu)成的澄清。相比于FDA關(guān)注疾病本身是否是“嚴(yán)重或危及生命的”典型范例,對于疾病的“癥狀表現(xiàn)”的關(guān)注是有些新穎的。
推進(jìn)希望法案立法進(jìn)程
2015年3月23日,國會議員G.K. Butterfield在眾議院提出《推進(jìn)希望法案》(H.R.1537)。該法案提出使兒科券計劃永久化。法案還提出改變熱帶疾病券計劃。在當(dāng)時,這種變化不僅顯得格格不入,還可能會適得其反。
2015年7月28日,《推進(jìn)希望法案》(S.1878)引進(jìn)參議院。參議院版本的提案比眾議院版本吸引了來自利益攸關(guān)方的更多興趣。參議院版本的提案廢棄了對熱帶疾病優(yōu)先審評券計劃的修訂。相反,參議院版本提出兒科券計劃永久化,并認(rèn)定兒科癌癥和鐮狀細(xì)胞貧血癥為罕見兒科疾病。
2016年4月5日,參議院健康、教育、勞工和養(yǎng)老金委員會(HELP)的修訂版本將兒科PRV計劃延長至2022年9月30日,同時,如果在研藥品在2022年9月30日之前被認(rèn)定為罕見兒科疾病藥物,只要該藥在2027年9月30日之前獲批仍能獲得一張兒科券。并由HELP的Alexander參議員報告修訂議案。
2016年9月22日獲參議院一致通過,但僅將兒科PRV計劃延長三個月至2016年12月31日。并提交至眾議院。
2016年9月27日獲眾議院一致通過并呈交總統(tǒng)簽署。
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