針對一只廣受關(guān)注、用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的爭議性藥物，美國FDA再次推遲發(fā)布該藥審批決定的時間。

5月25日上午，該藥開發(fā)商Sarepta Therapeutics公司在一份簡短的聲明中表示，F(xiàn)DA正在繼續(xù)開展評審工作，且將延續(xù)到5月26日截止日期之后。這是FDA第二次延長其是否做出批準該藥的決定，外界普遍猜測，這種延遲反映了FDA所面臨的政治壓力，以及FDA內(nèi)部官員之間曠日持久的爭論。

政治壓力加大

圍繞Sarepta這只藥物所展開的爭論是FDA近年來在新藥審批決定上最受關(guān)注的事件之一，因為其被看作是FDA的一塊試金石。FDA正在全力應(yīng)對患者群體所提出的訴求，后者希望FDA在新藥審批上擁有更加開闊的視野，以滿足他們尚未得到滿足的醫(yī)療需求。
這次審批決定被推遲之際，也正值FDA新局長羅伯特·卡利夫（Robert Califf）履職不久，他正致力于化解來自制藥行業(yè)和一些國會議員所施加的越來越大的壓力：要求FDA改革其在新型醫(yī)療產(chǎn)品上的審批程序。
目前還不清楚FDA何時將宣布審批決定。華爾街一位分析人士指出，鑒于越來越多的國會議員正在敦促FDA批準該藥，這次FDA推遲做出決定似乎反映了一種政治壓力。但他同時指出，決定推遲“延續(xù)了痛苦和希望”，他謹慎地表示，這種情況對Sarepta公司來說可能是一個加分。
RBC資本市場公司分析師西莫斯·西梅奧尼迪斯（Simos Simeonidis）認為，這不僅讓Sarepta公司避免了最壞的情況，而且FDA的這次延長審批讓Sarepta的支持者和DMD患者群體贏得了更多的時間，可以對FDA施加更大的壓力。盡管如此，根據(jù)FDA工作人員所作的分析，西梅奧尼迪斯認為，該藥獲得批準的機會較為有限。

延期或為獲批苗頭

FDA工作人員對該藥是否能夠產(chǎn)生足夠水平的抗肌萎縮蛋白表示懷疑。人體如果沒有這種蛋白質(zhì)，肌肉纖維就會退化，無法做隨意性運動。FDA工作人員還對一項有12名患者參與的研究的有效性表示懷疑（該研究并沒有按照通常的標準開展），他們也對試驗參與者所接受的六分鐘步行試驗的有效性表示懷疑。
西梅奧尼迪斯補充說：“我們很難想象FDA會開這樣一個先例：在有限研究數(shù)據(jù)的情況下批準一只新藥。另一方面，我們不能對FDA正在面臨的巨大壓力視而不見?！?br /> 然而，華爾街另外一位分析師認為，推遲做決定表明FDA將給予加快審批通道，認可Sarepta這只名為eteplirsen的藥物。
RW Baird公司分析師布賴恩·斯科尼（Brian Skorney）在給投資者的一份研究報告中寫道：“我們認為，推遲做決定逐步增加了eteplirsen獲得加快審批的可能性，而更具意義的一點是，它降低了該藥被拒絕批準并要求Sarepta對eteplirsen開展一項隨機、安慰劑對照研究的可能性。”
他補充說：“在《處方藥申報者付費法案》（PDUFA）即將進入第六版的年份里，如果FDA做出毫不妥協(xié)的拒絕決定，那么，它將繼續(xù)讓自己在政治上處于不利的地位”。
DMD游說團體CureDuchenne重申了患者對此表現(xiàn)出的急迫感，其負責人黛布拉·米勒（Debra Miller）說：“我們肯定會耐心等待FDA做出決定，但因為目前沒有任何治療選擇，我們迫切需要經(jīng)過批準的合適的組合藥物，來治療這些患病男孩”。