昨日，致力于研發(fā)罕見(jiàn)疾病藥物的生物制藥公司Shire宣布，美國(guó)FDA授予其兩個(gè)在研腸胃新藥突破性療法認(rèn)定。SHP621（budesonide口服混懸劑）用于治療嗜酸性粒細(xì)胞性食管炎（EoE）和SHP625（maralixibat）用于治療進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）2型。

EoE是一種慢性罕見(jiàn)疾病，由于嗜酸粒細(xì)胞侵潤(rùn)食管上皮引起食管功能異常，表現(xiàn)出吞咽困難、食物嵌頓和嘔吐等食管功能障礙的癥狀。據(jù)統(tǒng)計(jì)，在西方國(guó)家中，每10萬(wàn)人中約有15～55人會(huì)受這種疾病影響。SHP621是Shire公司研發(fā)的哮喘類固醇budesonide口服混懸劑?；谝豁?xiàng)II期數(shù)據(jù)顯示，SHP621 的12周治療方案可顯著緩解青少年和成年EoE患者的吞咽困難癥狀。

PFIC是一組通常在嬰幼兒期間起病的常染色體隱性遺傳疾病，患者膽汁排泌有障礙，以肝內(nèi)膽汁淤積為主要臨床表現(xiàn)，最終還會(huì)發(fā)展為肝衰竭。2型PFIC源于編碼膽鹽排泄泵（bilesalt export pump，BSEP）蛋白的基因ABCBI1突變。SHP625是Shire公司研發(fā)的一個(gè)頂端鈉依賴性膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)體蛋白（ASBT）的抑制劑，能有效阻止膽汁酸在回腸的重吸收和增加糞便膽汁酸的排泄。 Shire的SHP625正在被發(fā)展成為一種兒科口服治療方案，其II期臨床研究的中期結(jié)果表現(xiàn)良好。

Shire公司的首席執(zhí)行官Flemming Ornskov先生在一份聲明中說(shuō)道：“過(guò)去的這個(gè)星期，Shire有兩個(gè)在研新藥獲得了FDA突破性療法認(rèn)定，這反映出我們?cè)谘挟a(chǎn)品線的強(qiáng)大和創(chuàng)新潛力。Shire一直致力于罕見(jiàn)疾病專業(yè)領(lǐng)域的創(chuàng)新。我們用一種堅(jiān)持不懈接受挑戰(zhàn)的的心態(tài)成功發(fā)展了多個(gè)化合物，以滿足患者的醫(yī)療需要為己任。”