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FDA新藥審批遭外界施壓

2016-04-14
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超過30名醫(yī)學專家正敦促美國FDA批準Sarepta Therapeutics公司杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)治療藥物Eteplirsen上市。DMD是一種罕見疾病,造成男孩肌肉無力或萎縮并最終由于呼吸衰竭導致死亡。
在2月底遞交給FDA的信件中,這些學者認為該機構(gòu)的工作人員在1月份發(fā)布的簡報文件中失誤多多?!癋DA的文件包含了一些存在科學疑問的對比,在某些情況下可能導致錯誤理解,認為沒有足夠的證據(jù)表明Eteplirsen對延緩疾病的發(fā)展有作用?!?br /> 審評DMD藥物的會議原定于簡報文件發(fā)布之后,但由于暴風雪的緣故被推遲至今年4月。在簡報文件中,F(xiàn)DA審評員對該藥是否符合要求表示懷疑。

患者急盼DMD藥物

今年2月,超過100名美國國會議員寫信給FDA,懇請采用加速審批流程為未滿足的醫(yī)療需求開綠燈。而目前,尚無治療DMD的藥物獲批上市,但通過一個宣傳團體的努力,已經(jīng)使該疾病成為一塊試金石,讓FDA對患者作出更多回應(yīng)。FDA官員表示,他們對DMD患者非常同情,但必須維護藥品審評的標準。
在最近幾個月,F(xiàn)DA駁回了其它兩個DMD藥物的上市申請,這兩個藥物分別來自BioMarin Pharmaceutics公司和PTC Therapeutics公司。這使得許多家長短時間內(nèi)有治療藥物可用的希望破滅,可能還會阻礙其它藥物在研究上的進一步投入。
因此,學者們發(fā)起的這次行動可能會給FDA施加更大的壓力。這些學者包括兒科、神經(jīng)學和肌肉萎縮癥方面的專家,其聲稱總共見過超過5000名的DMD患者。他們支持Sarepta公司反駁FDA簡報文件所述觀點,并認為Sarepta臨床試驗的全部數(shù)據(jù)為該藥的有效性提供了“實質(zhì)證據(jù)”,他們主張加速審批。

或促使加速審評

值得注意的是,有幾位學者同Sarepta公司存在關(guān)聯(lián):8名學者出現(xiàn)在臨床試驗的主要研究人員名單中,2名服務(wù)于其顧問委員會。此外,簽署這封信的頭兩名專家是Carrie Miceli和Stanley Nelson博士,他們主管加州大學洛杉磯分校的DMD中心,并有患DMD的兒子。一些學者也隸屬于這個中心,并列席CureDuchenne的科學顧問委員會,后者是一個籌集資金投資制藥公司開發(fā)DMD治療產(chǎn)品的游說團體。
一些華爾街分析師認為,這封來自學術(shù)界的信會產(chǎn)生重大影響。
“我們相信,這對4月將與審評委員會會面的Sarepta公司來說是一個非常重要的資本。”RW Baird分析師Brain Skorney表示,“即使最持懷疑態(tài)度的人都會發(fā)現(xiàn),很難認為監(jiān)管機構(gòu)對數(shù)據(jù)資料的解釋比最有經(jīng)驗人士的解釋更具有意義。”
Needham分析師Chad Messer也表示:“如果FDA的最高決策者不如FDA簡報文件作者那樣難以對付,我們相信這封信可以幫助影響最終加速審評的決定。”

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