醫(yī)藥申報

一、新藥批準(zhǔn)

1.2015年9月1日消息，歐盟委員會批準(zhǔn)瑞頌(Alexion)酶替代療法Kanuma(sebelipase alfa)治療溶酶體酸脂肪酶缺乏癥，這是該類適應(yīng)癥第一個獲批藥物。FDA也受理該藥上市申請，并授予了突破性療法認(rèn)定和優(yōu)先審評，PDUFA日期為2015年9月8日。
2.2015年9月1日消息，歐盟委員會批準(zhǔn)瑞頌(Alexion))酶替代療法Strensiq(asfotase alfa)治療兒科發(fā)病低磷酸酯酶癥，該藥已在加日獲批，F(xiàn)DA也受理該藥上市申請，并授予了突破性療法認(rèn)定和優(yōu)先審評。 
3.2015年9月1日消息，歐盟委員會批準(zhǔn)諾華曲美替尼片聯(lián)合達(dá)拉非尼膠囊一線治療BRAF V600突變惡性黑色素瘤，F(xiàn)DA曾于2014年批準(zhǔn)該聯(lián)合療法。 
4.2015年9月2日消息，歐盟委員會批準(zhǔn)諾華口服血小板生成素受體激動劑艾曲波帕（Eltrombopag），用于對免疫抑制療法反應(yīng)不足或過度治療無法進行造血干細(xì)胞移殖患者的重度再生障礙性貧血。FDA去年批準(zhǔn)該療法，艾曲波帕最早于2008年在美獲批治療特發(fā)性血小板減少性紫癜。 
5.2015年9月2日消息，F(xiàn)DA批準(zhǔn)默克阿瑞匹坦（Aprepitant）聯(lián)合其他止吐藥用于預(yù)防12歲或30kg以上兒童化療所致惡心嘔吐sNDA。 
6.2015年9月2日消息，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Tesaro NK1受體拮抗劑Rolapitant（羅拉吡坦）用于預(yù)防成人化療所致惡心嘔吐，PDUFA日期為2015年9月4日。 
7.2015年9月3日消息，F(xiàn)DA批準(zhǔn)AZ心臟病藥物替格瑞洛新適應(yīng)癥，現(xiàn)可用于二級預(yù)防長期心肌梗死患者動脈粥樣硬化事件，該申請的PDUFA日期為2015年9月30日。 
8.2015年9月4日消息，歐盟委員會批準(zhǔn)諾華帕比司他（Panobinostat，LBH589，F(xiàn)arydak）聯(lián)合硼替佐米、地塞米松三線治療成人復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤，該藥此前已在美日獲批。 
9.2015年9月4日消息，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Wellstat Therapeutics罕見病藥物Xuriden（2',3',5'-三乙酰尿苷，TAU），用于遺傳性乳清酸尿癥替代療法，遺傳性乳清酸尿癥是一種罕見的嘧啶代謝類遺傳病，全球報道病例約20例。 

二、突破性療法認(rèn)定

1.2015年9月4日消息，F(xiàn)DA授予中外制藥（羅氏子公司）A型血友病雙特異性抗體ACE 910突破性療法認(rèn)定，這是中外制藥繼艾樂替尼（Alectinib）、托珠單抗（Tocilizumab）后獲突破性療法認(rèn)定的第三個藥物，預(yù)計2017年提交NDA。

三、快速通道

1.2015年9月1日消息，F(xiàn)lexion Therapeutics膝骨性關(guān)節(jié)炎藥物FX006（曲安奈德緩釋）進入FDA快速通道，預(yù)計2016年年中向FDA提交NDA。 
2.2015年9月3日消息，Tetraphase四環(huán)素類似物TP-271進入FDA快速通道，并被授予QIDP資格。這是Tetraphase繼Eravacycline后獲得的第二個QIDP資格。

四、孤兒藥

1.2015年8月31日消息，F(xiàn)DA授予Mezzion Pharma Udenafil治療先天性心臟病單心室孤兒藥資格。 
2.2015年8月31日消息，F(xiàn)DA授予俄勒岡衛(wèi)生科技大學(xué)N-乙酰半胱氨酸+硫代硫酸鈉預(yù)防兒童鉑誘導(dǎo)神經(jīng)毒性孤兒藥資格。 
3.2015年9月1日消息，F(xiàn)DA授予Nutra Pharma小兒多發(fā)性硬化癥藥物RPI 78M孤兒藥資格。 
4.2015年9月1日消息，F(xiàn)DA授予PTC Therapeutics無虹膜癥藥物Ataluren孤兒藥資格。 
5.2015年9月2日消息，F(xiàn)DA授予BMS腫瘤免疫療法Nivolumab治療肝細(xì)胞癌孤兒藥資格。 
6.2015年9月2日消息，F(xiàn)DA授予Loxo Oncology原肌球蛋白相關(guān)激酶拮抗劑LOXO-101治療軟組織肉瘤孤兒藥資格。 

五、上市申請及審評

1.2015年8月31日消息，Lipocine提交一日兩次口服睪酮替代療法LPCN-1021治療性腺功能低下癥505(b)(2)NDA。Lipocine還在開發(fā)一日一次口服睪酮替代療法LPCN-1111。去年FDA咨詢委員會曾反對Clarus口服睪酮替代療法Rextoro上市申請。 
2.2015年8月31日消息，F(xiàn)DA受理Intercept奧貝膽酸(Obeticholic Acid，OCA)治療原發(fā)性膽汁性肝硬化NDA，并授予優(yōu)先審評資格，PDUFA日期為2016年2月29日。重頭適應(yīng)癥非酒精性脂肪肝（NASH）近期將開展2500人III期臨床（REGENERATE）。
3.2015年8月31日消息，Titan Pharmaceuticals重新提交Probuphine（丁丙諾啡植入劑）維持治療阿片成癮NDA。FDA曾受理該藥NDA并給予優(yōu)先審評，PDUFA日期為2013年4月30日，但由于有效性和安全性問題FDA發(fā)了完整回復(fù)函，并補做了一個III期臨床試驗（NCT02180659）。 
4.2015年9月1日消息，F(xiàn)DA受理BMS Anti-SLAMF7單抗Empliciti(elotuzumab）二線治療多發(fā)性骨髓瘤BLA，并授予優(yōu)先審評資格，該藥去年獲突破性療法認(rèn)定。EMA也已受理該藥上市申請，并授予加速批準(zhǔn)資格。 
5.2015年9月2日消息，F(xiàn)DA受理BMS PD-1免疫療法Nivolumab二線治療非鱗狀非小細(xì)胞肺癌sBLA，并授予優(yōu)先審評資格，此療法還有突破性療法認(rèn)定，PDUFA日期為2016年1月2日。此前FDA已批準(zhǔn)Nivolumab用于二線治療鱗狀非小細(xì)胞肺癌。 
6.2015年9月2日消息，安進向EMA提交新型靜脈注射鈣敏感受體激動劑AMG-416（Etelcalcetide）上市申請，治療慢性腎臟病透析患者繼發(fā)性甲亢。 
7.2015年9月3日消息，阿卡迪亞（Acadia）制藥提交5-羥色胺(2A)受體反向激動劑Pimavanserin治療帕金森精神病的上市申請，2014年FDA曾授予該療法突破性療法認(rèn)定。帕金森氏病患者在美國超一百萬，全球約四百萬至六百萬，其中四成會發(fā)展為治療帕金森精神病。
8.2015年9月4日消息，F(xiàn)DA推遲瑞頌（Alexion）酶替代療法Kanuma（sebelipase alfa）BLA申請PDUFA日期，原PDUFA日期為2015年9月8日，現(xiàn)推遲三個月，審評新補充CMC資料。歐盟委員會已于9月1日批準(zhǔn)Kanuma治療溶酶體酸脂肪酶缺乏癥。 
9.2015年9月4日消息，F(xiàn)DA受理楊森anti-CD38單抗Daratumumab治療復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤BLA，并授予優(yōu)先審評資格，PDUFA日期為2016年3月9日，該藥原研公司Genmab，曾于2013年獲FDA突破性療法認(rèn)定。